FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche

Weronika Rudecka
MSL Group
Wołoska 9
02-583 Warszawa
weronika.rudecka|mslgroup.com| |weronika.rudecka|mslgroup.com
533533869
www.mslgroup.pl/
FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia.
- W dwóch badaniach klinicznych wykazano, że lek risdiplam poprawia funkcje motoryczne u osób z typem 1, 2 i 3 SMA o szerokim spektrum wieku i nasilenia choroby.
- Leczenie risdiplamem jest związane z poprawą przeżycia niemowląt bez konieczności stałej wentylacji i uzyskanie zdolności siedzenia bez podparcia, co jest kluczowym osiągnięciem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie pojawia się w naturalnym przebiegu choroby.
- Risdiplam to pierwszy i jedyny lek na SMA, który może być przyjmowany w domu
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy. W dwóch badaniach klinicznych wśród pacjentów z typem 1, 2 i 3 SMA, w różnym wieku i o różnym stopniu nasilenia choroby, stosowanie leku risdiplam doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby. Risdiplam zwiększał również odsetek przeżycia dzieci bez stałej wentylacji, po 12 i 23 miesiącach leczenia, w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Jest to lek w postaci płynnej, do podawania codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.
„Biorąc pod uwagę fakt, że w USA większość chorych na SMA pozostaje nieleczona, wierzymy, że risdiplam, posiadający korzystny profil kliniczny i podawany doustnie, może przynieść znaczące korzyści wielu osobom żyjącym z tą rzadką chorobą neurologiczną,” powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer i Dyrektor ds. Globalnego Rozwoju Produktów Roche. „Przy opracowywaniu tego pierwszego w swoim rodzaju leku na SMA stale inspirowała nas siła i determinacja społeczności chorych na SMA, dlatego dzisiaj wspólnie z nimi świętujemy nasze wspólne osiągnięcie.”
W badaniach nad risdiplamem uczestniczy ponad 450 pacjentów w ramach szerokiego programu badań klinicznych dotyczących SMA. Program obejmuje swoim zakresem niemowlęta od dwóch miesięcy do dorosłych w wieku do 60 lat, ze zróżnicowanymi objawami i funkcjami motorycznymi, takimi jak osoby ze skoliozą lub przykurczami w stawach, a także osoby leczone wcześniej innymi lekami na SMA. Rejestracja risdiplamu oparta jest na danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych w taki sposób, aby reprezentowały szerokie spektrum osób z SMA: badanie FIREFISH obejmowało niemowlęta z objawami SMA w wieku od 2 do 7 miesięcy, a badanie SUNFISH – dzieci i osoby dorosłe w wieku od 2 do 25 lat. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kontrolowane placebo obejmujące osoby dorosłe z SMA typu 2 i 3.
„Wiele osób cierpiących na SMA może w ciągu życia utracić zdolność do wykonywania niezbędnych ruchów, co może wpłynąć na możliwość samodzielnego udziału w pewnych aspektach życia codziennego, a nawet całkowicie zmienić ich życie,” powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Zatwierdzenie risdiplamu to kamień milowy wyczekiwany z niecierpliwością przez naszą społeczność. Doceniamy zaangażowanie firmy Genentech z grupy Roche i odzwierciedlenie przez nią w programie badań klinicznych całego spektrum populacji chorych na SMA oraz opracowanie leczenia, które może być podawane w domu.”
Lek risdiplam jest zaprojektowany, aby leczyć SMA przez zwiększenie produkcji białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (białko SMN). Białko SMN obecne jest w całym organizmie i pełni kluczową funkcję w utrzymaniu zdrowych neuronów ruchowych oraz zachowania zdolności do ruchu. Firma Roche odgrywa wiodącą rolę w rozwoju klinicznym leku risdiplam w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.
Informacje o produkcie medycznym risdiplam
Risdiplam jest modyfikatorem składania (splicingu) genu warunkującego przeżycie neuronów ruchowych 2 (SMN2) zaprojektowanym do leczenia SMA wywołanego przez mutacje w chromosomie 5q powodujące niedobór białka SMN. Jest to lek w postaci płynnej, podawany codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.
W 2018 r. risdiplam otrzymał w EMA (Europejskiej Agencji Leków) status PRIME (PRIority Medicines), a odpowiednio w 2017 i 2019 roku, status leku sierocego w FDA i EMA. Wnioski o rejestrację risdiplamu są obecnie złożone w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Rosji, Korei Południowej i na Tajwanie. Złożenie wniosku do EMA o dopuszczenie do obrotu leku risdiplam nastąpi wkrótce.
Informacje o programie badań klinicznych produktu leczniczego risdiplam
Oprócz badań FIREFISH i SUNFISH, risdiplam jest oceniany u szerokiego spektrum osób z SMA m.in. w ramach następujących badań:
- JEWELFISH (NCT03032172): otwarte badanie eksploracyjne zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) u osób z SMA w wieku od 6 miesięcy do 60 lat, u których stosowano przez co najmniej 90 dni przed podaniem risdiplamu inne terapie na SMA, będące na etapie badań lub zatwierdzone. Rekrutacja do tego badania została zakończona, a liczba uczestników wynosi 174.
- RAINBOWFISH (NCT03779334): otwarte, prowadzone na jednej grupie, wieloośrodkowe badanie dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki produktu leczniczego risdiplam u niemowląt (~n=25) od urodzenia do wieku sześciu tygodni (w momencie podania pierwszej dawki), u których potwierdzono genetycznie SMA i u których nie są jeszcze widoczne objawy. Rekrutacja do tego badania jest w toku.
Informacje o SMA
SMA to ciężka, postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, która może prowadzić do śmierci. Dotyka ona około 1 na 10 000 niemowląt i stanowi najczęstszą genetyczną przyczynę ich umieralności. SMA jest wywoływany przez mutację w genie warunkującym przeżycie neuronów ruchowych (gen SMN1), co prowadzi do niedoboru białka SMN. Białko SMN znajduje się w całym organizmie i odgrywa kluczową rolę w funkcjonowaniu nerwów kontrolujących mięśnie i ruch. Bez tego białka komórki nerwowe nie mogą prawidłowo funkcjonować, co prowadzi w miarę upływu czasu do osłabienia mięśni. W zależności od typu SMA, choroba może prowadzić do znacznego ograniczenia lub utraty siły fizycznej, zdolności do chodzenia, jedzenia czy oddychania.
Firma Roche w neurologii
Neurologia należy do kluczowych obszarów badania i rozwoju w firmie Roche. Celem firmy jest kontynuowanie pracy ukierunkowanej na przełomowe odkrycia naukowe, aby opracować nowe metody leczenia, które przyczynią się do poprawy jakości życia osób cierpiących na przewlekłe i potencjalnie wyniszczające choroby.
W firmie Roche na etapie badań znajduje się ponad dwanaście leków na schorzenia neurologiczne, w tym na stwardnienie rozsiane, choroby ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwów wzrokowych, chorobę Alzheimera, chorobę Huntingtona, chorobę Parkinsona, dystrofię mięśniową Duchenne'a i zaburzenia ze spektrum autyzmu. Wraz z naszymi partnerami uczestniczymy w poszerzaniu granic wiedzy naukowej, aby sprostać niektórym z najtrudniejszych wyzwań stojących dziś przed neurologią.

Suche włosy? Sprawdź, jak skutecznie nawilżyć je dzięki odpowiedniej pielęgnacji

Usług sprzątania i gospodarki odpadami a bezpieczeństwo podmiotów medycznych

Onkologiczne Centrum Kryzysowe udostępniło nową ścieżkę pacjenta
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Handel

Automatyzacja pomaga firmom budować przewagę nad konkurencją. Zwłaszcza wykorzystanie narzędzi sztucznej inteligencji
Firmy coraz chętniej inwestują w cyfryzację i automatyzację procesów, w tym z wykorzystaniem sztucznej inteligencji (AI), co pozwala im oszczędzać czas, redukować koszty operacyjne i poprawiać jakość obsługi klienta. Nowoczesne narzędzia takie jak platforma FlowDog pozwalają relatywnie szybko i efektywnie kosztowo usprawniać procesy obsługi reklamacji, zleceń serwisowych czy analizę danych sprzedażowych. Eksperci podkreślają, że dobrze wdrożona automatyzacja może przynieść zwrot z inwestycji już w ciągu kilku miesięcy, zwiększając konkurencyjność firm na dynamicznie zmieniającym się rynku
Handel
Odwetowe cła z UE na amerykańskie towary mogą być kolejnym etapem wojny handlowej. Następne decyzje spowodują dalszy wzrost cen

Komisja Europejska zapowiedziała nałożenie ceł na amerykańskie produkty w reakcji na wejście w życie ceł USA na stal i aluminium. Unijne cła o wartości 26 mld zł wejdą w życie 1 kwietnia, a w pełni zostaną wdrożone od 13 kwietnia. Donald Trump już zapowiada, że na to odpowie. – Wchodzimy w etap wojny handlowej między Unią Europejską a Stanami Zjednoczonymi i na pewno będziemy świadkami wielu takich odwetów z każdej strony – ocenia europosłanka Anna Bryłka.
Robotyka i SI
Inwestycje w sztuczną inteligencję na bardzo niskim poziomie. Potencjał polskich kadr nie jest wykorzystywany

Komisja Europejska zapowiedziała uruchomienie nowej inicjatywy InvestAI, która ma zmobilizować 200 mld euro na inwestycje w sztuczną inteligencję. W globalnym wyścigu zbrojeń w AI to jednak wciąż niewiele. Również polskie firmy technologiczne zazwyczaj korzystają z infrastruktury stworzonej przez zachodnich liderów. Największym wyzwaniem, które stoi przed polskimi firmami, jest to, by innowacje były tworzone na miejscu. – Zwłaszcza że inwestycja w sztuczną inteligencję i kryptografię kwantową to inwestycja w bezpieczeństwo kraju – przekonuje dr Maciej Kawecki, prezes Instytutu Lema.
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.