Newsy

Nadchodzi przełom w walce z chorobami genetycznymi. Technologia wykorzystana do tworzenia szczepionek pomoże też w opracowaniu terapii na inne choroby

2021-05-05  |  06:00

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.

– W naszych komórkach są obiekty, które składają się z kwasów nukleinowych i z białek. Jednym z takich obiektów, które nas szczególnie interesują, są P-bodies. Naukowcy stwierdzili, że zachodzi w nich magazynowanie mRNA, ale z drugiej strony zachodzi też degradacja mRNA, czyli procesy przeciwstawne – wskazuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – We współpracy z Johnem Grossem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco wykazaliśmy, że w takich rozdzielonych fazach w zależności od obecności czynnika białkowego mRNA może być bądź degradowane, bądź przechowywane.

Odkrycie m.in. polskich naukowców, opisane w prestiżowym magazynie „Nature”, może oznaczać przełom w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami, mającymi podłoże genetyczne. W przypadku takich schorzeń standardowa farmakoterapia nie pozwala na leczenie przyczyny choroby, lecz jedynie umożliwia łagodzenie jej objawów. Dzieje się tak z uwagi na mechanizm funkcjonowania schorzenia.

– Tradycyjne metody terapeutyczne, czyli oparte na małych cząsteczkach związków chemicznych, wpływają na aktywność enzymów, różnego rodzaju białek. Wiele chorób ma jednak swoją przyczynę w tym, że pewne białka po prostu nie powstają albo powstają w formie zdefektowanej. W tym przypadku mamy do czynienia z mRNA, które obecnie cieszy się dużą popularnością ze względu na szczepionki, jak również wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej, w jakiś sposób zdefektowanej – tłumaczy badacz z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.

Takie terapie są nadzieją w leczeniu rzadkich chorób genetycznych lub chorób metabolicznych. Badania nad zastosowaniem mRNA są prowadzone pod kątem leczenia fenyloketonurii, mukowiscydozy czy rdzeniowego zaniku mięśni. mRNA dostarczające białka mogą być też pomocne w regeneracji tkanek, na przykład mięśnia sercowego u osób, które przeszły zawał.

– Nasze badania pokazują, co się dzieje z naturalnym mRNA, ale te same procesy będą zachodziły w przypadku terapeutycznego mRNA. Jeśli rozumiemy, co się dzieje w komórkach z RNA, to łatwiej możemy zaproponować rozwiązania, które zwiększają efektywność działania tego typu terapeutyków – wskazuje prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Według Research and Markets światowy rynek terapii antysensownych i skupionych na RNA osiągnie do 2025 roku wartość 5,7 mld dol. Do 2030 roku wycena przekroczy 8,2 mld dol. Dla porównania w 2020 roku było to 3,7 mld dol. Jako czynniki napędzające ten rozwój autorzy raportu wskazują, obok zapotrzebowania na szczepionki i  leki przeciw chorobie COVID-19, również rosnącą liczbę zachorowań na choroby nowotworowe, lepszy dostęp do służby zdrowia i zwiększone nakłady na rozwój medycyny oraz starzenie się społeczeństwa. 

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Handel

Polityka

M. Kobosko: Surowce dziś rządzą światem i zdecydują o tym, kto wygra w XXI wieku. Zasoby Grenlandii w centrum zainteresowania

Duńska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej rozpoczęła się 1 lipca pod hasłem „Silna Europa w zmieniającym się świecie”. Według zapowiedzi ma się ona skupiać m.in. na bezpieczeństwie militarnym i zielonej transformacji. Dla obu tych aspektów istotna jest kwestia niezależności w dostępie do surowców krytycznych. W tym kontekście coraz więcej mówi się o Grenlandii, autonomicznym terytorium zależnym Danii, bogatym w surowce naturalne i pierwiastki ziem rzadkich. Z tego właśnie powodu wyspa znalazła się w polu zainteresowania Donalda Trumpa.

Prawo

Mikro-, małe i średnie firmy liczą na lepszy dostęp do finansowania. To coraz istotniejszy klient dla sektora bankowego

Sektor MŚP stanowi 99 proc. firm w Polsce i odpowiada za prawie połowę polskiego PKB. Dlatego od jego rozwoju w dużej mierze uzależniony jest wzrost gospodarczy. Ekonomiści wskazują jednak, że poziom inwestycji jest zbyt niski, by budować silne podstawy rozwoju. Jak  wskazuje Rzecznik MŚP, przedsiębiorcy liczą na lepszy dostęp do finansowania bankowego. Chodzi nie tylko o wsparcie inwestycji w kraju, lecz również w ekspansji zagranicznej.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.