News powiązane z mRNA

Technologia mRNA w coraz większym stopniu zaczyna być kojarzona nie tylko ze szczepieniami przeciw koronawirusowi. Naukowcy z różnych ośrodków na całym świecie prowadzą badania nad jej wykorzystaniem w leczeniu nowotworów. Polscy badacze z Medicofarma Biotech pracują nad użyciem jej w terapii uzupełniającej, zapobiegającej nawrotom choroby po resekcji glejaka mózgu. Badania przeprowadzone na myszach wykazały, że lek wpływa na zmniejszenie nowotworu.

Nie celowanie w konkretny typ komórek nowotworowych, ale blokowanie genów odpowiedzialnych za proces nowotworzenia ma być podstawą działania platformy wykorzystującej technologię krótkich interferujących RNA (siRNA, z ang. small interfering RNA) do walki z nowotworami. Rozwijane przez polską firmę BS Biotechna rozwiązanie ma także umożliwić celowane dostarczanie do organizmu terapii przeciwnowotworowej. Ten projekt uzyskał niedawno dofinansowanie Agencji Badań Medycznych. Jak podkreślają naukowcy, opracowywane rozwiązanie jest innowacyjne, bo można je zastosować do różnych rodzajów raka. Technologia RNA jest uznawana za jedną z potencjalnie najbardziej użytecznych w leczeniu nowotworów i prewencji nawrotów choroby.

Naukowcy z Narodowego Instytutu Alergii i Chorób Zakaźnych (NIAID) w amerykańskim Narodowym Instytucie Zdrowia (NHI) przetestowali na zwierzętach szczepionkę mRNA przeciw wirusowi HIV. Wyniki badań są bardzo obiecujące. Szczepionka wywołała pożądaną reakcję organizmu i była dobrze tolerowana. Najprawdopodobniej jeszcze w tym roku rozpoczną się badania kliniczne z udziałem ludzi. Zasady działania tej szczepionki są podobne jak w przypadku COVID-19, ale wirus HIV jest dużo bardziej skomplikowanym patogenem.

Prace nad terapiami mRNA trwają od ponad 30 lat, ale to pandemia i poszukiwanie skutecznej szczepionki przeciw COVID-19 zdecydowanie ten proces przyspieszyły. To daje szansę, że szybciej będzie możliwe wykorzystanie tej technologii w leczeniu raka. mRNA jest również badane pod kątem zastosowania w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Nad postępami w tej dziedzinie pracują również polscy naukowcy.

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Wysoka skuteczność, duże bezpieczeństwo stosowania i łatwa skalowalność produkcji to zdaniem ekspertów największe zalety szczepionek mRNA przeciw koronawirusowi. Ich zastosowanie nie ograniczy się jednak tylko do SARS-CoV-2. Jeszcze w tym roku Moderna rozpocznie badania kliniczne nad dwoma preparatami przeciw wirusowi HIV, a w przyszłości proces opracowywania tego preparatu posłuży do wynalezienia szczepionek przeciwnowotworowych. Te najprawdopodobniej pojawią się w laboratoriach w ciągu dwóch najbliższych lat.

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.