Rewolucyjny lek pomoże leczyć choroby układu oddechowego. Tylko na astmę oskrzelową co roku umiera 250 tys. osób

Nadchodzi przełom w leczeniu chorób zapalnych, które prowadzą do nieodwracalnych zmian w obrębie układu oddechowego. Pierwsze badania kliniczne wskazują, że związek OATD-01 może hamować proces zapalny w drogach oddechowych i proces zmian tkankowych. Dzięki temu może być ratunkiem dla pacjentów, u których dotychczasowe terapie były mało skuteczne, lub w sytuacjach, gdzie dotychczas nie wynaleziono odpowiednich leków. Obecnie związek jest badany klinicznie. Tylko na astmę choruje na świecie nawet 300 mln osób.

– OATD-01 jest nowym, potencjalnym lekiem do zastosowania w leczeniu chorób układu oddechowego, takich jak astma, ale również chorób śródmiąższowych płuc, jak idiopatyczne włóknienie płuc czy sarkoidoza, w których brakuje obecnie skutecznych terapii. Naszym celem jest rozwijanie leków, które mają zupełnie nowy mechanizm działania, ale też będą dla pacjentów, którzy nie mają opcji terapeutycznych, dla których nie ma właściwie żadnych skutecznych terapii – mówi w rozmowie z agencją Newseria Innowacje dr Karolina Dzwonek, Dyrektor Działu Biologii w OncoArendi Therapeutics.

Związek OATD-01 należy do zupełnie nowej klasy leków, tzw. inhibitorów chitynaz – kwaśnej chitynazy ssaków (AMCase) i chitotriozydazy (CHIT1). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę – polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów. Badania wskazują, że chitynazy są zaangażowane w procesy zapalne, także proces włóknienia tkanki, a u pacjentów z chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz znacznie się zwiększa. OATD-01 to pierwszy lek, który może zahamować ich aktywność.

– Wykazaliśmy w badaniach przedklinicznych, że lek ma podwójne działanie. Z jednej strony jest lekiem przeciwzapalnym, czyli hamuje proces zapalny w drogach oddechowych, z drugiej strony hamuje proces zmian tkankowych, który zachodzi w takich ciężkich chorobach jak włóknienie płuc czy sarkoidoza, stąd chcielibyśmy móc zastosować go w różnych chorobach, w których leczenia brakuje – tłumaczy Karolina Dzwonek.

OATD-01 został wyłoniony jako kandydat kliniczny w 2016 roku na podstawie wyników badań na zwierzętach, w których wykazał działanie terapeutyczne, m.in. w modelu astmy oraz idiopatycznego włóknienia płuc. W październiku 2017 roku wszedł w pierwszą fazę badań klinicznych na ludziach („First in Human”) w ośrodku klinicznym w Niemczech. Był to moment przełomowy, bo dotychczas nikt jeszcze nie stosował inhibitorów chitynaz u ludzi. 

– Obecnie z naszym lekiem weszliśmy w bardzo wstępną fazę badań klinicznych, skoncentrowanych na określeniu bezpieczeństwa tego leku. Badanie praktycznie już się skończyło, jesteśmy bardzo zadowoleni, wyniki są bardzo dobre. Wygląda na to, że cząsteczka będzie miała bardzo duże okno terapeutyczne. Mam nadzieję, że w dalszym etapie przejdziemy do badań, w których wykażemy wstępną aktywność u pacjentów, teraz te badania odbywały się na zdrowych ochotnikach – mówi dr Stanisław Pikul, Dyrektor ds. Rozwoju w OncoArendi Therapeutics.

Według Światowej Organizacji Zdrowia tylko na astmę oskrzelową choruje nawet 300 mln osób, a każdego roku jest ona przyczyną śmierci 250 tys. osób. Lek mógłby się też sprawdzić u chorych z idiopatycznym włóknieniem płuc, gdzie śmiertelność jest większa niż w części nowotworów złośliwych, lub w leczeniu pacjentów chorych na sarkoidozę.

– Wiadomo, że rynek astmy jest bardzo duży. Jest kilkaset milionów ludzi na całym świecie, którzy cierpią z tego powodu, więc potencjalne zastosowanie i użycie tego leku jest bardzo duże. Włóknienie płuc czy sarkoidoza są chorobami sierocymi o dużo mniejszej populacji, niemniej jest to bardzo potrzebny lek, bo w tym przypadku albo nie mamy terapii, albo te terapie są niezbyt skuteczne – przekonuje Stanisław Pikul.

Jako lek drobnocząsteczkowy OATD-01 będzie podawany w tabletkach. Zanim jednak trafi na rynek, minie kilka lat.

– Musimy zbadać działanie leku w różnych sytuacjach, w różnych populacjach pacjentów. Spodziewamy się, że najwcześniej za 5–6 lat cząsteczka stanie się lekiem na rynku – ocenia Stanisław Pikul.