Firmy farmaceutyczne pracują nad nowymi lekami na choroby nowotworowe, układu krążenia czy cukrzycę. Barierą przy wprowadzaniu nowych leków są czas badań i wysokie koszty

Nowe trendy w leczeniu to przede wszystkim medycyna personalizowana w onkologii, immunoonkologii oraz terapie nakierowane na mutacje genowe. Pojawiają się też nowe leki na choroby cywilizacyjne takie jak cukrzyca czy choroby układu krążenia. Główną barierą przy wprowadzaniu nowego leku jest jednak czas przeprowadzenia badań i wysokie koszty. Szacuje się, że na wprowadzenie tylko jednego leku potrzebne jest nawet 1,5 mld dol. W Polsce problemem jest też długi proces rozpoczęcia badania.

– Wszyscy zastanawiamy się, kto w końcu wymyśli lek na choroby nowotworowe. To truizm, bo jednego leku nie będzie, natomiast na pewno terapie celowane, terapie immunologiczne, leki biologiczne, terapie z uwzględnieniem mutacji genowych to trendy, które już są i będą się rozwijać. Nie powinniśmy zapominać o chorobach cywilizacyjnych takich jak choroby układu krążenia czy cukrzyca, które są problemem naszej cywilizacji i tutaj też pojawią się nowe leki i terapie – podkreśla w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje Alina Pszczółkowska, dyrektor zarządzająca projektem rozbudowy globalnego centrum operacyjnego badań klinicznych w AstraZeneca.

Firmy farmaceutyczne inwestują w cząsteczki, które mogą pomóc w walce z chorobami, które są najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Stawiają na onkologię z immunoonkologią tak, aby ciało zwalczało nowotwór, celując dokładnie w niego i nie niszcząc niczego poza nim. Trwają też prace nad cząsteczkami, które trafiają w potrzeby klasycznej onkologii, chorób układu oddechowego i układu krążenia.

– Nowe trendy w leczeniu to na pewno medycyna personalizowana w onkologii, immunoonkologii oraz terapie nakierowane na mutacje genowe, do tego leki biologiczne – wskazuje Alina Pszczółkowska.

Pod względem inwestycji w badania i rozwój AstraZeneca plasuje się w pierwszej dziesiątce firm farmaceutycznych na świecie. Ponadprzeciętne zaangażowanie w prace badawczo-rozwojowe przekłada się na oferowane przez firmę portfolio leków. Według Bloomberg Intelligence Innovation Scorecard firma zakończyła 2016 rok z najbardziej innowacyjnym na świecie portfolio leków w późnych stadiach badań. W III fazie badania lub na etapie procesu rejestracyjnego firma miała łącznie 12 nowych molekuł, w tym w astmie ciężkiej, raku płuc, raku piersi, oraz 26 nowych wskazań dla posiadanych leków.

– Nasza firma działa w trzech dziedzinach terapeutycznych. W onkologii mamy bardzo szerokie portfolio, np. wprowadzony ostatnio na rynek lek we wskazaniu raka jajnika u pacjentek z mutacją – Olaparib czy zarejestrowany niedawno w raku pęcherza lek immunoonkologiczny Durvalumab. Działamy również w chorobach metabolicznych, nie tak dawno pojawił się lek Dapagliflozyna dla pacjentów z cukrzycą, w procesie rejestracji, po pozytywnych wynikach badań, mamy lek biologiczny w ciężkiej astmie Benralizumab – wymienia przedstawicielka AstraZeneca.

Z danych firmy Bioscience wynika, że rocznie w Polsce rejestruje się 400–500 nowych badań klinicznych (w 2016 roku blisko 460). Informacje Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA wskazują, że ponad połowa z nich to badania fazy III, które mają na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Blisko 30 proc. to badania fazy II – kiedy sprawdzane jest, czy lek działa w określonej grupie chorych i czy jest dla nich bezpieczny.

– Staramy się, aby proces badania klinicznego był szybszy i sprawniejszy, aby leki szybciej mogły trafić do pacjentów. Wszystkie bazy danych, postęp technologii umożliwiający elektroniczny transfer danych bezpośrednio z baz danych szpitali, które później analizujemy pod kątem badania skuteczności leku, wszelkiego rodzaju elektroniczny kontakt z pacjentem przez aplikacje mobilne. W szerszym zakresie mówimy o nakierowaniu na pacjenta, aby badania były łatwiejsze do pacjentów i zachęcały do uczestnictwa – tłumaczy Alina Pszczółkowska.

Problemem w rejestracji nowych leków są przede wszystkim wysokie koszty i długi czas trwania badań. Ocenia się, że na wprowadzenie tylko jednego leku potrzebne jest nawet 1,5 mld dol. Najwięcej kosztów pochłaniają końcowe fazy badań klinicznych.

– Trzeba wziąć też pod uwagę koszty cząsteczek, które nie przeszły badań klinicznych – od 5 do 10 tys. cząsteczek przeskanowanych po to, aby do badań późnych faz weszło 5 do 10, z których jedna stanie się lekiem. Koszt badań jest ogromny – podkreśla ekspertka.

Barierą są również kwestie administracyjne, które znacznie wydłużają wprowadzenie nowych cząsteczek na rynek. Sytuacja na świecie powoli się zmienia, agencje są otwarte na dialog z przemysłem. Polska, choć często jest wskazywana jako kraj pierwszego wyboru na prowadzenie badań klinicznych, cierpi ze względu na skomplikowaną legislację. Przy wniosku o rejestrację badań należy przedłożyć umowy między wszystkimi stronami badania.

– Takie umowy składane są we wszystkich krajach, natomiast nie przed samym rozpoczęciem procesu, w związku z tym ten proces rozpoczęcia badania jest dosyć długi, ale UE stara się przyciągnąć więcej badań do Europy, ciągle USA są tutaj liderem. Nowe prawo europejskie, które my także wprowadzamy, powinno pomóc w zniknięciu tych barier  – podsumowuje Alina Pszczółkowska.