Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Sprzęt i gadżety

Inteligentne recyklomaty ułatwiają segregowanie odpadów. Do recyklingu ma zachęcić Polaków e-kaucja

Na rynku dostępne są już inteligentne kosze na śmieci, które wyręczają użytkowników w segregacji odpadów. Jeszcze inne zajmują się przetwarzaniem resztek w prekompost. Roboty potrafią poznać cechy i rozróżnić, czy materiał jest mętny, czy nieprzezroczysty, rozpoznają też symbole określonych marek. Wyzwaniem jest jednak, by do recyklingu przekonać zwykłych ludzi. Pomóc w tym mają urządzenia do recyklingu EcoTech System. W zamian za wrzucane puszki czy butelki dostaje się punkty, które można wymienić na darmowe bilety czy zniżki.

Farmacja

Powoli wracamy do planowych zabiegów i wizyt u lekarzy. Telemedycyna może pomóc w walce z rosnącymi kolejkami

Pandemia przyczyniła się do skokowego wzrostu popularności telemedycyny. Już na początku większość szpitali, przychodni i placówek medycznych wprowadziła zdalne konsultacje online i przez telefon, co umożliwiło zasięgnięcie porady lekarza, a także  wystawienie zwolnienia, skierowania czy recepty bez konieczności osobistego kontaktu. Do tej formy przekonali się zarówno lekarze, jak i pacjenci. Aż 74 proc. pacjentów chce korzystać z telemedycyny nawet po zakończeniu pandemii – wynika z badań Grupy LUX MED. Obecnie firma dostarcza prawie 20 tys. usług telemedycznych dziennie.

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Handel

Co czwarty internauta woli robić zakupy w sieci niż w tradycyjnych sklepach. Rozszerzona rzeczywistość może zmniejszyć liczbę zwrotów

Migracja konsumentów z trybu offline do online trwa już od dawna, ale pandemia SARS-CoV-2 okazała się katalizatorem, który przyspieszył ten proces. W sieci kupuje już 72 proc. Polaków, a więcej niż co czwarty częściej wybiera obecnie ten kanał zakupowy m.in. ze względu na wygodę, szybkość i większe bezpieczeństwo. Zyskały kategorie, które w e-commerce dobrze radziły sobie już wcześniej, jak moda i uroda czy elektronika, ale Polacy przekonali się również do kupowania w internecie produktów spożywczych. Rosnącą rolę w e-zakupach odgrywają technologie, jak np. rozszerzona rzeczywistość, które pozwalają lepiej dopasować produkt i zminimalizować ryzyko zwrotów.