Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Komunikat

Ważne informacje dla dziennikarzy radiowych

Dziennikarze radiowi mają możliwość pobierania oryginalnego klipu dźwiękowego oraz  z lektorem w przypadku materiałów, w których ekspertami są obcokrajowcy.

Zapraszamy do kontaktu media|newseria.pl?subject=Kontakt%20dla%20medi%C3%B3w| style="background-color: rgb(255, 255, 255);"|media|newseria.pl 

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Gry i rozrywka

Dyski SSD oferują już 4–5 TB miejsca i zawrotne prędkości przesyłu danych. W przyszłym roku technologia zrewolucjonizuje konsole do gier

Pamięci SSD nowej generacji wypierają przestarzałe dyski HDD. Pozwalają znacznie szybciej przetwarzać dane, przyspieszając tym samym działanie komputerów. Oferują przy tym coraz większe pojemności w coraz przystępniejszej cenie. Na rynku można już kupić dyski SSD o pojemności kilku terabajtów, co pozwala na wykorzystanie ich nie tylko prywatnym użytkownikom, lecz także np. w nowoczesnych centrach przetwarzania danych. Producenci wciąż jednak kierują swoje najnowsze pamięci do graczy. SSD wkrótce trafią do konsol nowej generacji, co może oznaczać gamingową rewolucję.

CES Las Vegas 2020

Ochrona środowiska

System gospodarki odpadami w gminach wymaga poprawy. Potrzeba więcej pieniędzy i nowoczesnych instalacji

Koszty gospodarowania odpadami w gminach rosną, stanowiąc coraz większe obciążenie dla ich budżetów. Samorządy mają też problem z zagospodarowaniem dużych ilości odpadów komunalnych, których nie da się poddać recyklingowi i nie można składować. W Rzeszowie takie odpady trafiają do należącej do PGE Energia Ciepła instalacji, która w procesie termicznego przetwarzania odzyskuje z nich energię i ciepło. Korzystają z nich mieszkańcy i jednostki samorządu. Eksperci podkreślają, że w całym systemie gospodarki odpadami w Polsce potrzebnych jest więcej takich instalacji, żeby rozwiązać problem zalewu śmieci, z którym borykają się gminy.