Newsy

Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]

2021-04-23  |  06:00
Wszystkie newsy

Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.

– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.

W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.

– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.

Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.

– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.

Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.

Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.

– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.

Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

NEWSERIA POLECA

Bezpieczeństwo najważniejsze dla pacjentów decydujących się na zabiegi korekty wad wzroku

Wady refrakcji, takie jak krótkowzroczność, astygmatyzm czy starczowzroczność, można skutecznie i trwale usunąć. Kwestii bezpieczeństwa zabiegów korekcji wad wzroku dotyczy najwięcej obaw pacjentów, którzy myślą o takim kroku. Tutaj z pomocą przychodzą certyfikaty spełnianych norm jakości, akredytacje poszczególnych placówek oraz potwierdzenie kwalifikacji lekarzy chirurgów.

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Konsument

Polacy chcieliby głosować elektronicznie. Brakuje woli politycznej i technicznego zaplecza dla takiego rozwiązania

Ponad połowa Polaków chciałaby głosować przez internet – wynika z analizy CBOS. Już dziś niektóre państwa na świecie korzystają z głosowania elektronicznego, a wiele innych rozważa wprowadzenie takiego rozwiązania. Światowym liderem w tym zakresie jest Estonia, gdzie od 2005 roku działa e-voting. Także w Polsce po wyborach w 2023 roku pojawił się tego typu pomysł. Okazuje się jednak, że choć wola społeczna zdigitalizowania sposobu wyboru rządzących jest, to woli politycznej ciągle brakuje. Nie wiadomo też, która z platform mogłaby pełnić rolę bezpiecznej urny wyborczej.

Prawo

Tak zwana sztuczna twórczość coraz popularniejsza. Wyzwaniem pozostają kwestie praw autorskich

Rosnąca popularność narzędzi AI spowodowała, że powstaje coraz więcej „dzieł sztuki”, będących wytworem działania algorytmów, które potrafią m.in. tworzyć muzykę dopasowaną do preferencji i nastroju, malować obrazy, a nawet pisać poezję czy scenariusze filmowe. To rodzi szereg wyzwań dotyczących praw autorskich. Są także wątpliwości dotyczące ochrony dzieł, z których AI się uczy. Narzucanie prawnych zakazów i obostrzeń może jednak nie przynieść efektów.

Handel

Sztuczna inteligencja zmienia e-handel. Będzie wygodniej dla konsumentów, ale też sporo zagrożeń

W ciągu siedmiu lat wartość rynku związanego z wykorzystaniem sztucznej inteligencji w handlu elektronicznym wzrośnie ponad dwuipółkrotnie – do ponad 22 mld dol. Przedsiębiorcy widzą w niej duży potencjał marketingowy. Z punktu widzenia konsumentów obecność AI na platformach sprzedażowych to szansa na oszczędzenie czasu przy wyszukiwaniu produktów i możliwość otrzymywania spersonalizowanych ofert. To jednak również duże ryzyka – zwiększone ryzyko narażenia na manipulację i deepfake, a także obawa o bezpieczeństwo danych osobowych.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.