Newsy

Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]

2021-04-23  |  06:00
Wszystkie newsy

Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.

– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.

W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.

– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.

Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.

– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.

Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.

Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.

– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.

Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Kosmos i lotnictwo

Trwają prace nad poszukiwaniem pozaziemskiej inteligencji. Według ekspertów odkrywane co jakiś czas dowody obecności obcych na Ziemi, takie jak UFO, są bezpodstawne

Naukowcy potwierdzili istnienie ponad 4 tys. egzoplanet krążących wokół innych gwiazd w naszej galaktyce. Prawdopodobnie jednak mogą być ich nawet biliony. Jednym z najlepszych narzędzi, jakich naukowcy potrzebują, aby zawęzić poszukiwania światów nadających się do zamieszkania, jest koncepcja „strefy nadającej się do zamieszkania”. Dzięki nowym teleskopom szanse na znalezienie pozaziemskiego życia rosną, choć dotąd żaden nie uwiecznił śladów pozaziemskiej cywilizacji. Potwierdzenie jej istnienia mogłoby być przełomem dla ludzkości, jednak jak dotąd wszelkie rzekome znaki pozostawione przez obcą cywilizację się nie potwierdziły. – UFO nie mają nic wspólnego ze statkami obcych – mówi dr Piotr Witek z Planetarium Centrum Nauki Kopernik.

Robotyka i SI

Sztuczna inteligencja może moderować wpisy zawierające przemoc jeszcze przed ich publikacją. W przyszłości pozwoli zapobiegać czynom pedofilskim czy agitacji terrorystów

Algorytmy sztucznej inteligencji są już w stanie wykrywać agresywne zachowania w sieci z 97-proc. skutecznością. Pozwala na to sztuczna inteligencja trzeciej fali, która polega na integracji uczenia maszynowego z ingerencją człowieka w schemat działania. Dotychczas SI również wykrywała niebezpieczne zachowania, lecz tylko z 50-proc. skutecznością, więc każdy wysyłany przez nią alert musiał być zatwierdzony przez człowieka. Nowe podejście do budowania algorytmów pomoże nie tylko zapobiegać agresji słownej w sieci, ale również ostrzegać przed możliwą próbą samobójczą, a także działaniem pedofila czy terrorysty.