Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]
Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.
– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.
W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.
– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.
Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.
– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.
Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.
Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.
– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.
Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.
Czytaj także
- 2022-12-09: Chorzy na łuszczycę i łuszczycowe zapalenie stawów w Polsce wciąż mają ograniczone możliwości leczenia. Dotyczy to zwłaszcza dzieci
- 2022-12-12: Choroby siatkówki pozostają najczęstszą przyczyną utraty wzroku w Polsce. Pojawiają się nowe terapie, które nie tylko zachowują widzenie, ale też ograniczają liczbę koniecznych zastrzyków
- 2022-11-22: Ministerstwo Zdrowia podkreśla sukces leczenia SMA. To najlepiej leczona jednostka chorobowa wśród wszystkich chorób rzadkich w Polsce
- 2022-10-14: Refundowana od września przełomowa terapia SMA jest już podawana noworodkom. Rocznie z tą chorobą rodzi się ok. 50 dzieci
- 2022-09-02: Anna Nowak-Ibisz: Jestem pasjonatką mojego zawodu. Moja energia dobrze działa na ludzi
- 2022-09-07: Michel Moran: „MasterChef” to jedna wielka rodzina. Byli uczestnicy czasami wpadają do mnie na kolację albo ja idę do tych, którzy mają restauracje
- 2022-08-10: Joanna Krupa: Niektórzy uczestnicy "Top Model" oglądali nas, jak mieli dziewięć lat, a teraz przychodzą na casting. Mogłabym nawet być ich mamą
- 2022-09-26: Polska spółka stworzyła innowacyjną terapię chorób autoimmunologicznych. Limfocyty TREG coraz bliżej rejestracji w leczeniu cukrzycy typu I u dzieci
- 2022-06-07: Nowe terapie i wytyczne w raku wątrobowokomórkowym. Dostęp do leków zyskali pacjenci z przerzutami, którzy nie byli dotąd leczeni
- 2022-06-06: Polacy opracowali nośnik, dzięki któremu więcej leków będzie można podawać przez skórę. Za kilka lat na rynku mogą się pojawić maści albo plastry na raka
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Handel

Proekologiczne oczekiwania konsumentów zmieniają politykę firm. Widać to zwłaszcza w internetowym handlu
Co piąty Polak dba o środowisko i myśli o ekologii – wynika z badania Open Research, które pokazuje też, że społeczna świadomość związana z ekologią rośnie. Także podczas zakupów – według danych podawanych przez DS Smith, ponad 46 proc. Polaków zastanawia się, co zrobi z opakowaniem po zakupionym produkcie, a 50 proc. z nich wybiera wyłącznie opakowania, które można później poddać recyklingowi. Eksperci wskazują, że tzw. zielony e-commerce to w tej chwili jeden z najważniejszych trendów w internetowym handlu, ale z biegiem czasu ekologia będzie mieć rosnący wpływ na politykę firm niemal z każdej branży. Wymuszą to właśnie stale rosnące oczekiwania konsumentów w zakresie ochrony środowiska i klimatu.
Partner serwisu
IT i technologie
Centra krwiodawstwa i krwiolecznictwa coraz chętniej inwestują w sztuczną inteligencję. Algorytmy wspierają gospodarowanie zapasami krwi

Średnie dzienne zapotrzebowanie na krew w Polsce to około 4 tys. jednostek, rocznie dokonuje się około 1,3 mln pobrań od dawców. Dużym problemem w optymalizowaniu gospodarki banków krwi jest dostosowanie zapasów do przewidywanego popytu. Polacy opracowali platformę wykorzystującą algorytmy, które wyręczają ludzi w tych obliczeniach. Zdaniem ekspertów możliwości sztucznej inteligencji można wykorzystać również w innych procesach związanych z prowadzeniem zbiórek krwi. Modele językowe mogłyby umawiać krwiodawców na wizyty.
Bankowość
ESG stymuluje rozwój zielonej transformacji. PGE planuje wielomiliardowe inwestycje w OZE i dystrybucję

W ramach transformacji energetycznej PGE zrealizuje w najbliższych latach potężne, wielomiliardowe inwestycje w OZE i dystrybucję, ale – aby ułatwić pozyskiwanie finansowania na te inwestycje – musi w większym stopniu odpowiedzieć na oczekiwania instytucji, które będą je współfinansować. – Musimy wychodzić naprzeciw oczekiwaniom związanym z realizacją ścieżki dekarbonizacji oraz wplataniem elementów ESG w strategię biznesową – zaznacza Filip Osadczuk, pełnomocnik zarządu ds. ESG oraz dyrektor Departamentu Relacji Inwestorskich i ESG w PGE Polskiej Grupie Energetycznej.
Współpraca

Obsługa konferencji prasowych
Zapraszamy do współpracy przy organizacji konferencji prasowych. Nasz doświadczony i kompetentny zespół sprosta każdej realizacji. Dysponujemy nowoczesnym, multimedialnym centrum konferencyjnym i biznesowym w samym sercu Warszawy. Zapraszamy do kontaktu w sprawie oferty.
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.