Newsy

Nadchodzi przełom w walce z chorobami genetycznymi. Technologia wykorzystana do tworzenia szczepionek pomoże też w opracowaniu terapii na inne choroby

2021-05-05  |  06:00

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.

– W naszych komórkach są obiekty, które składają się z kwasów nukleinowych i z białek. Jednym z takich obiektów, które nas szczególnie interesują, są P-bodies. Naukowcy stwierdzili, że zachodzi w nich magazynowanie mRNA, ale z drugiej strony zachodzi też degradacja mRNA, czyli procesy przeciwstawne – wskazuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – We współpracy z Johnem Grossem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco wykazaliśmy, że w takich rozdzielonych fazach w zależności od obecności czynnika białkowego mRNA może być bądź degradowane, bądź przechowywane.

Odkrycie m.in. polskich naukowców, opisane w prestiżowym magazynie „Nature”, może oznaczać przełom w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami, mającymi podłoże genetyczne. W przypadku takich schorzeń standardowa farmakoterapia nie pozwala na leczenie przyczyny choroby, lecz jedynie umożliwia łagodzenie jej objawów. Dzieje się tak z uwagi na mechanizm funkcjonowania schorzenia.

– Tradycyjne metody terapeutyczne, czyli oparte na małych cząsteczkach związków chemicznych, wpływają na aktywność enzymów, różnego rodzaju białek. Wiele chorób ma jednak swoją przyczynę w tym, że pewne białka po prostu nie powstają albo powstają w formie zdefektowanej. W tym przypadku mamy do czynienia z mRNA, które obecnie cieszy się dużą popularnością ze względu na szczepionki, jak również wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej, w jakiś sposób zdefektowanej – tłumaczy badacz z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.

Takie terapie są nadzieją w leczeniu rzadkich chorób genetycznych lub chorób metabolicznych. Badania nad zastosowaniem mRNA są prowadzone pod kątem leczenia fenyloketonurii, mukowiscydozy czy rdzeniowego zaniku mięśni. mRNA dostarczające białka mogą być też pomocne w regeneracji tkanek, na przykład mięśnia sercowego u osób, które przeszły zawał.

– Nasze badania pokazują, co się dzieje z naturalnym mRNA, ale te same procesy będą zachodziły w przypadku terapeutycznego mRNA. Jeśli rozumiemy, co się dzieje w komórkach z RNA, to łatwiej możemy zaproponować rozwiązania, które zwiększają efektywność działania tego typu terapeutyków – wskazuje prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Według Research and Markets światowy rynek terapii antysensownych i skupionych na RNA osiągnie do 2025 roku wartość 5,7 mld dol. Do 2030 roku wycena przekroczy 8,2 mld dol. Dla porównania w 2020 roku było to 3,7 mld dol. Jako czynniki napędzające ten rozwój autorzy raportu wskazują, obok zapotrzebowania na szczepionki i  leki przeciw chorobie COVID-19, również rosnącą liczbę zachorowań na choroby nowotworowe, lepszy dostęp do służby zdrowia i zwiększone nakłady na rozwój medycyny oraz starzenie się społeczeństwa. 

Czytaj także

Transmisje online

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Transport

Miejsc parkingowych ubywa, bo miasta chcą wypchnąć ruch samochodów z centrum. Technologia pomoże lepiej wykorzystywać istniejące parkingi

Zaparkowanie samochodu w centrum Warszawy, Wrocławia czy Krakowa to poważne wyzwanie. Statystyki przytaczane przez NaviParking wskazują, że zagęszczenie ruchu w centralnych dzielnicach nawet w 30 proc. jest spowodowane przez kierowców poszukujących miejsca parkingowego. To zaś oznacza nie tylko większe korki, ale też większy hałas, dodatkową emisję spalin i duży stres u kierowcy. Tworzenie nowych parkingów nie jest dziś priorytetem miast – dążą raczej do tego, żeby wypchnąć ruch z centrów. Dlatego potrzebne są lepsze zachęty, by kierowcy wybierali inne środki komunikacji, np. autobusy, tramwaje czy mikromobilność, a także nowe sposoby na skuteczniejsze wykorzystanie istniejących parkingów.

Partner serwisu

Venture Cafe Warsaw

Edukacja

Rzeź Woli to jedna z najmniej znanych kart historii Powstania Warszawskiego. Powstaje nowy projekt edukacyjny w wirtualnej rzeczywistości

Rusza drugi etap rewitalizacji placu Męczenników Warszawskiej Woli. To jedno z ważniejszych miejsc pamięci Powstania Warszawskiego, gdzie w sierpniu 1944 roku wymordowano mieszkańców Woli i Ochoty. Fundacja PGE i opiekujący się placem ojcowie redemptoryści stworzą tutaj ścieżkę edukacyjną z multimedialnymi lekcjami w technologii wirtualnej rzeczywistości (VR), dzięki czemu z wiedzą o tragicznych wydarzeniach sprzed 78 lat łatwiej będzie dotrzeć do młodych odbiorców. Mimo wielu dekad prac badaczy szczegóły rzezi Woli nadal pozostają nieodkryte.

Edukacja

Liczba aniołów biznesu rośnie, ale wciąż jest ich za mało. 40 proc. z nich jest na rynku maksymalnie trzy lata

Polski rynek aniołów biznesu wciąż jest wielokrotnie mniejszy od tych z Europy Zachodniej, o Stanach Zjednoczonych nie wspominając, i stosunkowo młody. Jednak zainteresowanie tą formą pomnażania kapitału i dzielenia się doświadczeniem szybko rośnie. Największa obawa osób, które chcą dołączyć do grupy aniołów biznesu, dotyczy tego, czy będą umiały realistycznie ocenić szanse danego przedsięwzięcia. Platforma Polish Angels ma ułatwić przepływ know-how i finansowania między doświadczonymi inwestorami i pomysłodawcami start-upów.

Współpraca

Obsługa konferencji prasowych

Zapraszamy do współpracy przy organizacji konferencji prasowych. Nasz doświadczony i kompetentny zespół sprosta każdej realizacji. Dysponujemy nowoczesnym, multimedialnym centrum konferencyjnym i biznesowym w samym sercu Warszawy. Zapraszamy do kontaktu w sprawie oferty.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.