Newsy

Nadchodzi przełom w walce z chorobami genetycznymi. Technologia wykorzystana do tworzenia szczepionek pomoże też w opracowaniu terapii na inne choroby

2021-05-05  |  06:00

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.

– W naszych komórkach są obiekty, które składają się z kwasów nukleinowych i z białek. Jednym z takich obiektów, które nas szczególnie interesują, są P-bodies. Naukowcy stwierdzili, że zachodzi w nich magazynowanie mRNA, ale z drugiej strony zachodzi też degradacja mRNA, czyli procesy przeciwstawne – wskazuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – We współpracy z Johnem Grossem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco wykazaliśmy, że w takich rozdzielonych fazach w zależności od obecności czynnika białkowego mRNA może być bądź degradowane, bądź przechowywane.

Odkrycie m.in. polskich naukowców, opisane w prestiżowym magazynie „Nature”, może oznaczać przełom w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami, mającymi podłoże genetyczne. W przypadku takich schorzeń standardowa farmakoterapia nie pozwala na leczenie przyczyny choroby, lecz jedynie umożliwia łagodzenie jej objawów. Dzieje się tak z uwagi na mechanizm funkcjonowania schorzenia.

– Tradycyjne metody terapeutyczne, czyli oparte na małych cząsteczkach związków chemicznych, wpływają na aktywność enzymów, różnego rodzaju białek. Wiele chorób ma jednak swoją przyczynę w tym, że pewne białka po prostu nie powstają albo powstają w formie zdefektowanej. W tym przypadku mamy do czynienia z mRNA, które obecnie cieszy się dużą popularnością ze względu na szczepionki, jak również wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej, w jakiś sposób zdefektowanej – tłumaczy badacz z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.

Takie terapie są nadzieją w leczeniu rzadkich chorób genetycznych lub chorób metabolicznych. Badania nad zastosowaniem mRNA są prowadzone pod kątem leczenia fenyloketonurii, mukowiscydozy czy rdzeniowego zaniku mięśni. mRNA dostarczające białka mogą być też pomocne w regeneracji tkanek, na przykład mięśnia sercowego u osób, które przeszły zawał.

– Nasze badania pokazują, co się dzieje z naturalnym mRNA, ale te same procesy będą zachodziły w przypadku terapeutycznego mRNA. Jeśli rozumiemy, co się dzieje w komórkach z RNA, to łatwiej możemy zaproponować rozwiązania, które zwiększają efektywność działania tego typu terapeutyków – wskazuje prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Według Research and Markets światowy rynek terapii antysensownych i skupionych na RNA osiągnie do 2025 roku wartość 5,7 mld dol. Do 2030 roku wycena przekroczy 8,2 mld dol. Dla porównania w 2020 roku było to 3,7 mld dol. Jako czynniki napędzające ten rozwój autorzy raportu wskazują, obok zapotrzebowania na szczepionki i  leki przeciw chorobie COVID-19, również rosnącą liczbę zachorowań na choroby nowotworowe, lepszy dostęp do służby zdrowia i zwiększone nakłady na rozwój medycyny oraz starzenie się społeczeństwa. 

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Prawo

Firma

Były prezes PGE: OZE potrzebuje wsparcia magazynów energii. To temat traktowany po macoszemu

Choć udział odnawialnych źródeł energii w miksie energetycznym Polski jest stosunkowo wysoki i rośnie, to ten przyrost jest chaotyczny i nierównomiernie rozłożony miedzy technologiami – wskazuje Forum Energii. Dodatkowo OZE potrzebują wsparcia magazynów energii, a zdaniem Wojciecha Dąbrowskiego, prezesa Fundacji SET, ten temat jest traktowany po macoszemu. Brak magazynów powoduje, że produkcja energii z OZE jest tymczasowo wyłączana, co oznacza marnowanie potencjału tych źródeł.

Handel

Nie tylko konsumenci starają się kupować bardziej odpowiedzialne. Część firm już stawia na to mocny nacisk

Kwestie równoważonych zakupów stają się elementem strategii ESG. Dostawy energii, zamówienia surowców i materiałów do produkcji czy elementów wyposażenia biur – na każdym etapie swoich zakupów firmy mogą dziś decydować między opcjami bardziej i mniej zrównoważonymi. Dotyczy to także zamówień rzeczy codziennego użytku dla pracowników czy środków czystości – wskazują eksperci Lyreco, e-sklepu, który prowadzi sprzedaż produktów do biur, pokazując ich wpływ na środowisko czy efektywność pracy.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.