Newsy

Nadchodzi przełom w walce z chorobami genetycznymi. Technologia wykorzystana do tworzenia szczepionek pomoże też w opracowaniu terapii na inne choroby

2021-05-05  |  06:00

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.

– W naszych komórkach są obiekty, które składają się z kwasów nukleinowych i z białek. Jednym z takich obiektów, które nas szczególnie interesują, są P-bodies. Naukowcy stwierdzili, że zachodzi w nich magazynowanie mRNA, ale z drugiej strony zachodzi też degradacja mRNA, czyli procesy przeciwstawne – wskazuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – We współpracy z Johnem Grossem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco wykazaliśmy, że w takich rozdzielonych fazach w zależności od obecności czynnika białkowego mRNA może być bądź degradowane, bądź przechowywane.

Odkrycie m.in. polskich naukowców, opisane w prestiżowym magazynie „Nature”, może oznaczać przełom w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami, mającymi podłoże genetyczne. W przypadku takich schorzeń standardowa farmakoterapia nie pozwala na leczenie przyczyny choroby, lecz jedynie umożliwia łagodzenie jej objawów. Dzieje się tak z uwagi na mechanizm funkcjonowania schorzenia.

– Tradycyjne metody terapeutyczne, czyli oparte na małych cząsteczkach związków chemicznych, wpływają na aktywność enzymów, różnego rodzaju białek. Wiele chorób ma jednak swoją przyczynę w tym, że pewne białka po prostu nie powstają albo powstają w formie zdefektowanej. W tym przypadku mamy do czynienia z mRNA, które obecnie cieszy się dużą popularnością ze względu na szczepionki, jak również wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej, w jakiś sposób zdefektowanej – tłumaczy badacz z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.

Takie terapie są nadzieją w leczeniu rzadkich chorób genetycznych lub chorób metabolicznych. Badania nad zastosowaniem mRNA są prowadzone pod kątem leczenia fenyloketonurii, mukowiscydozy czy rdzeniowego zaniku mięśni. mRNA dostarczające białka mogą być też pomocne w regeneracji tkanek, na przykład mięśnia sercowego u osób, które przeszły zawał.

– Nasze badania pokazują, co się dzieje z naturalnym mRNA, ale te same procesy będą zachodziły w przypadku terapeutycznego mRNA. Jeśli rozumiemy, co się dzieje w komórkach z RNA, to łatwiej możemy zaproponować rozwiązania, które zwiększają efektywność działania tego typu terapeutyków – wskazuje prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Według Research and Markets światowy rynek terapii antysensownych i skupionych na RNA osiągnie do 2025 roku wartość 5,7 mld dol. Do 2030 roku wycena przekroczy 8,2 mld dol. Dla porównania w 2020 roku było to 3,7 mld dol. Jako czynniki napędzające ten rozwój autorzy raportu wskazują, obok zapotrzebowania na szczepionki i  leki przeciw chorobie COVID-19, również rosnącą liczbę zachorowań na choroby nowotworowe, lepszy dostęp do służby zdrowia i zwiększone nakłady na rozwój medycyny oraz starzenie się społeczeństwa. 

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Kalendarium

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Bankowość

Duży wzrost aktywności cyberprzestępców w czasie pandemii. Coraz częściej podszywają się pod zaufane firmy i instytucje

Cyberprzestępcy bardzo szybko zaczęli wykorzystywać do wyłudzeń tematykę związaną z COVID-19, a w czasie pandemii skokowo wzrosła liczba ataków hakerskich i prób wyłudzenia danych. W ostatnich tygodniach oszuści za cel ataków obrali sobie zwłaszcza osoby w wieku 20–40 lat, z którymi kontaktują się kanałami elektronicznymi i telefonicznymi, wykorzystując sprawdzoną socjotechnikę wypróbowaną wcześniej na seniorach czy dane pozyskane z wycieków. Coraz częściej podszywają się pod znane, zaufane instytucje, np. banki, co przy braku czujności może zakończyć się utratą środków z konta czy zaciągnięciem kredytu na setki tysięcy złotych. Eksperci zalecają ostrożność i korzystanie z narzędzi, które pomogą chronić się przed takimi scenariuszami.

Medycyna

Naukowcy są już w stanie określić ryzyko powikłań na wczesnym etapie ciąży. Dotychczas zwykle diagnozowane były zbyt późno [DEPESZA]

Zaburzenia ciąży dotykają około 10 proc. kobiet. Często są diagnozowane zbyt późno, gdy powikłania są już groźne dla rozwoju płodu. Naukowcy odkryli, że poprzez zbadanie poziomu hormonów w łożysku można szybko przewidzieć, które kobiety będą narażone na ciążowe powikłania. Biomarkery hormonalne łożyska są obecne od pierwszego trymestru ciąży, tymczasem zwykle zaburzenia są diagnozowane dopiero w drugim lub trzecim trymestrze, kiedy mogą mieć poważne konsekwencje.