Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Handel

Są już pierwsze propozycje deregulacji przepisów dla biznesu. Ten proces może pobudzić inwestycje i zwiększyć konkurencyjność Polski

– Deregulacja prawa gospodarczego ma kluczowe znaczenie dla zwiększenia konkurencyjności polskich firm i przyciągania inwestycji – ocenia prezes Polskiej Agencji Inwestycji i Handlu Andrzej Dycha. W tym tygodniu zespół ds. tej deregulacji, który powstał w odpowiedzi na apel premiera Donalda Tuska, przedstawił już pierwsze propozycje zmian, w tym m.in. ograniczenie kontroli firm, uproszczenie przepisów podatkowych i ułatwienia w zatrudnianiu cudzoziemców. Prezes PAIH wskazuje, że jednym z punktów tej listy powinno być również wzmocnienie roli izb gospodarczych, które mogą odgrywać większą rolę w dialogu między biznesem a rządem.

Transport

Polska drugim największym rynkiem dla Mercedesa-Maybacha w Europie. Liczba zamówień na nowego kabrioleta SL 680 wskazuje na duże zainteresowanie klientów

W Arkadach Kubickiego na Zamku Królewskim w Warszawie odbyła się polska premiera najnowszego modelu Mercedes-Maybach – SL 680 Monogram Series. To najbardziej sportowy Maybach w historii. – Liczba zamówień składanych w systemie wskazuje, że premierowe auto cieszy się dużym zainteresowaniem klientów – podkreślają przedstawiciele marki. Polska jest drugim największym rynkiem dla luksusowych samochodów Maybacha w Europie.

Handel

Wysoka akcyza na e-papierosy to nokaut dla polskiej branży vapingowej. Eksperci ostrzegają przed upadłościami, ale i problemami z fiskusem

Sejm proceduje obecnie projekt nowelizacji ustawy akcyzowej, który ma na celu objęcie tym podatkiem nowych kategorii wyrobów, w tym jedno- i wielorazowych e-papierosów. Nowe regulacje mają ograniczyć dostępność takich wyrobów wśród młodzieży, ale eksperci oceniają, że ich skutki mogą być odwrotne od zamierzonych. – Impakt uchwalonej w pośpiechu ustawy może być druzgocący dla przemysłu vapingowego, a jednocześnie nie przynieść jakichkolwiek korzyści związanych z ograniczeniem dostępności e-papierosów wśród małoletnich – mówi radca prawny Adam Borowski.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.