Mówi: | dr Radosław Zagożdżon |
Funkcja: | kierownik w Zakładzie Immunologii Klinicznej |
Firma: | Warszawski Uniwersytet Medyczny |
Terapie genowe to przyszłość medycyny. Modyfikacja genów pozwoli na skuteczne leczenie wielu chorób, w tym nowotworów
Choroby takie jak nowotwory, wrodzona ślepota czy choroby neurologiczne będzie można wyleczyć dzięki terapiom genowym. W sprzedaży już są leki, które służą do leczenia dziedzicznej choroby siatkówki, a także inne, w których modyfikacjami genetycznymi zwiększa się szanse wyleczenia białaczki. Prowadzone są też terapie genetyczne niedoborów odporności u dzieci. Kwestią przyszłości jest pojawienie się kolejnych skutecznych terapii. Terapie genowe to przyszłość medycyny, ale na ich zastosowanie duży wpływ mają wysokie koszty i wątpliwości natury etycznej w przypadku modyfikacji eugenicznych.
– Terapia genowa polega na tym, że za pomocą metod inżynierii genetycznej dokonujemy jakiejś zmiany w komórce. Zmiana może polegać na dodaniu czegoś do sekwencji genetycznej, zabraniu jakiejś sekwencji genetycznej, na zmianie wewnątrz chromosomów, choć nie tylko w nich – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje dr hab. Radosław Zagożdżon, kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Obecnie prowadzone są dwa główne typy terapii genowej: zmiana genetyczna w samym organizmie poprzez np. wprowadzenie wirusa do organizmu oraz modyfikacja komórek poza organizmem człowieka, a następnie ich wszczepienie. Terapia genowa może mieć na celu wprowadzenie materiału genetycznego do komórek, aby kompensować nieprawidłowe geny lub wytworzyć korzystne białko. Jeśli zmutowany gen powoduje, że niezbędne białko jest wadliwe lub go brakuje, to terapia genowa może wprowadzić prawidłową kopię genu lub jego uproszczony odpowiednik. Stosuje się przy tym m.in. zmodyfikowane wirusy, tzw. wektory wirusowe, wyposażone w sekwencje genetyczne, które zastępują uszkodzone geny powodujące choroby w komórkach.
– Na obecnym etapie, główne cele terapii genowej to korekta prostych schorzeń, gdzie uszkodzony jest jeden konkretny gen. W przypadku niedoborów odporności są już prowadzone zaawansowane, bardzo skuteczne terapie. Między innymi we Francji u dzieci na bardzo wczesnym etapie pobierane są ich komórki macierzyste ze szpiku, następnie są one modyfikowane i zwracane. Dzieci nagle zdrowieją. Z osób, które na pewno nie przeżyłyby długo ze względu na rozwój zakażeń, nagle stają się praktycznie zdrowe. Są też już terapie modyfikacji struktur oka w okulistyce, żeby przywrócić wzrok, bajecznie drogie i bardzo trudne terapie, ale w teorii w pełni wykonalne – podkreśla dr Radosław Zagożdżon.
W ubiegłym roku amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdził terapię genową Luxturna. Ma ona pomóc w leczeniu dziedzicznej choroby siatkówki – wrodzonej ślepoty Lebera. Za pomocą zmodyfikowanego genetycznie wirusa można naprawić genom komórek siatkówki. Lek trafił już do sprzedaży w lutym tego roku i obecnie jest najdroższym lekiem świata – cena za pojedynczą terapię sięga 850 tys. dol. FDA zatwierdziła też terapię genową modyfikująca układ odpornościowy chorego, którą można stosować u chorych na oporną białaczkę limfoblastyczną.
Wady genetyczne są odpowiedzialne m.in. za chorobę Parkinsona, Huntingtona, mukowiscydozę, szereg chorób nowotworowych i sercowo-naczyniowych. Terapie genowe mogą pomóc wyleczyć je wszystkie lub przynajmniej poprawić jakość życia chorego. Obecne możliwości nauki są jednak ograniczone. Powstają terapie i leki, które są w stanie naprawić pojedynczy gen. W przypadku większości schorzeń odpowiedzialny za nie jest cały zespół uszkodzonych genów.
– W większości przypadków choroba nie polega na uszkodzeniu jednego genu, tylko na tzw. predyspozycji, gdzie człowiek rodzi się z pewnym zestawem genów, ale później środowisko modyfikuje tkankę człowieka, jego organizm i stąd wynika choroba. Jeżeli palimy papierosy, u części z nas rozwinie się nowotwór, u części osób nie – za to odpowiada nasz kod genetyczny. Teoretycznie możemy naprawić każdy gen, w praktyce najpierw musimy go znać, co jest bardzo trudne. Jeżeli to jest wielogenowe uszkodzenie, praktycznie w tej chwili nie mamy żadnych możliwości – przyznaje dr Radosław Zagożdżon.
Jak wskazuje ekspert, modyfikacje genetyczne niosą za sobą różnego rodzaju zagrożenia i skutki uboczne. Dużo zależy od modyfikowanego genu. Także stosowanie wektorów wirusowych może się okazać szkodliwe dla organizmu. Nie wiadomo, jak zareaguje dany organizm, który broni się przed wirusem.
– Zawsze ryzykujemy, że naprawiając jedną strukturę, uszkodzimy inną strukturę naszego genomu, co samo z siebie powoduje możliwość powstania chociażby nowotworu. Znane są przykłady zgonów po wprowadzeniu wektora wirusowego do człowieka, bo jego układ odpornościowy odpowiedział dramatycznie silnie na wprowadzoną strukturę. Jeżeli terapie są wprowadzone poza ustrojem człowieka, ryzyko skutków ubocznych samej terapii genetycznej maleje, co nie znaczy, że terapie są bezpieczne – mówi ekspert.
Modyfikacje genetyczne mogą też budzić wątpliwości natury etycznej. W Europie czy USA przeprowadza się modyfikacje embrionów zwierzęcych w celach wyłącznie naukowych. Chińscy badacze próbowali zaś skorygować wady genetyczne embrionów ludzkich, co wzbudziło wówczas negatywną reakcję części naukowców zachodnich. Na Zachodzie takie eksperymenty do niedawna były zabronione. Nadal trwa debata nad ich dopuszczeniem.
– Prawdopodobnie nie uda się rozwiązać wszystkich problemów medycznych za pomocą modyfikacji genetycznych, jednak trzeba mieć nadzieję, że wiele chorób w ten sposób zostanie wyleczonych lub że organizm człowieka będzie dzięki nim znosił skutki choroby w miarę łagodnie. Przed tymi terapiami w tej chwili istnieją dramatyczne wyzwania natury technologicznej, istnieje dużo wątpliwości natury etycznej, plus jeszcze olbrzymie koszty związane ze stosowaniem tej terapii. Przełamanie tych wyzwań jest pierwszym etapem, abyśmy w ogóle mogli mówić o skuteczności terapii genetycznych – podsumowuje dr Radosław Zagożdżon.
Czytaj także
- 2025-07-16: Na horyzoncie nowe terapie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce
- 2025-05-22: Statystyki dotyczące otyłości coraz bardziej niepokojące. Niewielki odsetek chorych podejmuje leczenie
- 2025-05-27: Doda: Udało mi się całkowicie zwalczyć przyczynę Hashimoto, a nie tylko skutki tej choroby. Nadal będę się dzielić moimi doświadczeniami i nie dam się zastraszyć
- 2025-05-30: Doda: Realizacja filmu o moim życiu obudziła wielu ludzi, którzy mi bardzo źle życzą. Wśród moich byłych też są jakieś nerwowe ruchy
- 2025-05-28: Innowacyjne leki zmieniają oblicze rzadkich chorób neurologicznych uznawanych dotychczas za nieuleczalne. Tak jest w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni
- 2025-02-07: Radosław Majdan: Jestem zniesmaczony tym, ile czasu poświęciliśmy na załatwianie pozwoleń na budowę domu. Teraz zastanawiamy się, czy nie wybrać planu B
- 2025-02-17: Radosław Majdan: Nie trenujemy z Małgosią razem, nie rywalizujemy też ze sobą. Gramy w jednym teamie i budujemy siebie nawzajem
- 2025-02-25: Radosław Majdan: Do swojego domu chamstwa nie zapraszam i tak samo jest z Instagramem. Jeżeli ktoś zachowuje się nieładnie, to z dużą przyjemnością go blokuję
- 2025-01-21: Radosław Majdan: W ferie jedziemy z chłopcami w góry. Nie umiem jeździć na nartach i nie ciągnie mnie na stok
- 2025-01-13: Radosław Majdan: W Grecji zaginęła mi walizka. To jest kraj lekkoduchów, wszystko odkładają na jutro, a pracę traktują drugorzędnie
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Handel

Nestlé w Polsce podsumowuje wpływ na krajową gospodarkę. Firma wygenerowała 0,6 proc. polskiego PKB [DEPESZA]
Działalność Nestlé w Polsce wsparła utrzymanie 45,2 tys. miejsc pracy i wygenerowała 20,1 mld zł wartości dodanej dla krajowej gospodarki. Firma przyczyniła się do zasilenia budżetu państwa kwotą 1,7 mld zł – wynika z „Raportu Wpływu Nestlé” w Polsce przygotowanego przez PwC na podstawie danych za 2023 rok.
Polityka
M. Kobosko: Surowce dziś rządzą światem i zdecydują o tym, kto wygra w XXI wieku. Zasoby Grenlandii w centrum zainteresowania

Duńska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej rozpoczęła się 1 lipca pod hasłem „Silna Europa w zmieniającym się świecie”. Według zapowiedzi ma się ona skupiać m.in. na bezpieczeństwie militarnym i zielonej transformacji. Dla obu tych aspektów istotna jest kwestia niezależności w dostępie do surowców krytycznych. W tym kontekście coraz więcej mówi się o Grenlandii, autonomicznym terytorium zależnym Danii, bogatym w surowce naturalne i pierwiastki ziem rzadkich. Z tego właśnie powodu wyspa znalazła się w polu zainteresowania Donalda Trumpa.
Prawo
Mikro-, małe i średnie firmy liczą na lepszy dostęp do finansowania. To coraz istotniejszy klient dla sektora bankowego

Sektor MŚP stanowi 99 proc. firm w Polsce i odpowiada za prawie połowę polskiego PKB. Dlatego od jego rozwoju w dużej mierze uzależniony jest wzrost gospodarczy. Ekonomiści wskazują jednak, że poziom inwestycji jest zbyt niski, by budować silne podstawy rozwoju. Jak wskazuje Rzecznik MŚP, przedsiębiorcy liczą na lepszy dostęp do finansowania bankowego. Chodzi nie tylko o wsparcie inwestycji w kraju, lecz również w ekspansji zagranicznej.
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.