Polscy pacjenci onkologiczni z szansą na rewolucyjną terapię już w przyszłym roku. Agencja Badań Medycznych wsparła ją kwotą 100 mln zł

Przełomowa terapia w leczeniu nowotworów może już wkrótce trafić do Polski. W efekcie leczenie zamiast ok. 1,5 mln zł będzie kosztowało 10-krotnie mniej. Agencja Badań Medycznych przekaże 100 mln zł na leczenie nowotworów przełomową terapią CAR-T. Terapia komórkami pozwala uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym u połowy pacjentów ma ona charakter trwały. Grant ABM może wprowadzić Polskę do światowej czołówki w zakresie immunoterapii.

– Wprowadzenie do Polski przełomowej terapii CAR-T cells jest niezwykłym osiągnięciem i realizacją obietnicy, którą złożyliśmy polskim pacjentom. Współpraca międzynarodowa, którą rozpoczęliśmy głównie ze stroną amerykańską, owocuje dzisiaj konkursem na 100 mln zł, który ogłaszamy po to, żeby tę przełomową, innowacyjną terapię do Polski sprowadzić – mówi agencji Newseria Innowacje dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Agencja przekaże 100 mln zł na leczenie nowotworów przełomową terapią CAR-T. Nabór wniosków potrwa do 14 września. Dzięki grantowi Polska ma dołączyć do potęg w zakresie immunoterapii, takich jak USA czy Izrael.

– Konstrukcja konkursu zakłada, że będzie tylko jeden zwycięzca. Jeden ośrodek otrzyma całe 100 mln zł po to, żeby w ciągu najbliższych pięciu lat dostarczyć pacjentom tę terapię – tłumaczy Radosław Sierpiński.

Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu pacjentów z nowotworami krwi, u których inne terapie już zawiodły, w USA wykorzystuje się ją w leczeniu białaczki limfoblastycznej w ostrej postaci. Przyniosła spektakularne efekty, remisje sięgnęły 90 proc., a połowa pacjentów została całkowicie wyleczona (trwała remisja). Terapie CAR-T docelowo mogą też być stosowane u innych pacjentów onkologicznych. Jak przekonuje prezes Agencji Badań Medycznych, na rewolucyjnej metodzie skorzystają przede wszystkim najmłodsi pacjenci, w stosunku do których lekarze są już bezradni.

– W Polsce dotychczas kazuistycznie udawało się tę terapię dostarczyć, ale to leczenie kosztowało 1,5 mln zł, olbrzymie pieniądze, które musiały być zbierane poprzez ludzi dobrej woli po to, żeby mogła być sfinansowane. A sukces tej terapii wynosi blisko 50 proc., więc nie mówimy tutaj o  pojedynczych procentach, ale o wielkiej szansie na życie dla wielkiej grupy, szczególnie bardzo chorych dzieci – przekonuje.

Siłą technologii CAR-T jest krew pacjenta, a dokładnie – limfocyty T, które zostają ukierunkowane przeciwko komórkom nowotworowym. Nasz układ odpornościowy jest naturalną obroną naszego organizmu przed infekcjami, ale atakuje również komórki rakowe. Naukowcy odkryli, że komórka T może skanować organizm, aby ocenić, czy istnieje zagrożenie, które należy wyeliminować. Leczenie rozpoczyna się od usunięcia limfocytów T pacjenta za pomocą wirówki. Po usunięciu są one wysyłane do laboratorium, gdzie modyfikuje się ich DNA i przyłącza je do białek receptorowych. W tym procesie powstają chimeryczne receptory antygenowe (CAR), które mają zdolność namnażania się, co z kolei pomaga zidentyfikować i zniszczyć komórki rakowe.

– Wyznakowujemy poprzez bardzo zaawansowane metody inżynierii genetycznej własne komórki pacjenta. De facto doposażamy jego białe krwinki, czyli te, które walczą z nowotworem, o dodatkowe narzędzia do tego, żeby ta walka była skuteczniejsza – tłumaczy ekspert.

Polska ma już dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu nowotworów. Jednak CAR-T jest metodą zupełnie rewolucyjną, a co więcej – bardzo rozwojową. Niedawno odkryte przez naukowców właściwości komórek T mogłyby być stosowane w leczeniu innych nowotworów. Jeśli terapia na stałe wejdzie do Polski, uratuje życie setkom, a nawet tysiącom osób, które dotychczas, aby z niej skorzystać, musiały zbierać ogromne kwoty na leczenie w USA.

– Mamy nadzieję, że być może za kilka lat, kiedy naukowcy wytworzą tę terapię, nauczą się ją podawać pacjentom, będzie ona kosztować 200 tys. zł. A to jest już próg, który z punktu widzenia refundacji może zostać poniesiony i być może polscy pacjenci zyskają trwały dostęp do tego leczenia – mówi dr Radosław Sierpiński.

Leczenie tą metodą jest uważane za „żywy lek”, co oznacza, że ​​podane limfocyty T mogą utrzymywać się w organizmie pacjenta przez długi czas i kontynuować walkę z leczonym rakiem. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, już w przyszłym roku możemy zacząć leczyć metodą CAR-t pierwszych pacjentów w Polsce.

– Mam nadzieję, że w roku 2021 będziemy mogli wspólnie świętować pierwsze podania leku i pierwszych ozdrowieńców. W kolejnych latach liczba tych pacjentów będzie się tylko zwiększać, a jeżeli chodzi o wskazania do tej terapii, będzie to kilkaset czy kilka tysięcy osób leczonych rocznie – zapowiada prezes Agencji Badań Medycznych.