W Polsce powstaje nowe Centrum Medycyny Translacyjnej. Przyspieszy pojawienie się nowoczesnych terapii, w tym terapii genowych m.in. dla pacjentów onkologicznych

Polska biomedycyna i biotechnologia mają szansę znacznie przyspieszyć. W Warszawie powstaje Centrum Medycyny Translacyjnej. Będą w nim prowadzone kompleksowe badania, przede wszystkim związane z immunoterapiami przeciwnowotworowymi. W Polsce będą dzięki temu rozwijane nowoczesne metody leczenia, takie jak terapia CAR-T stosowana u pacjentów z nowotworami krwi, gdzie komórki układu odpornościowego pacjentów są modyfikowane genetycznie, aby skutecznie zwalczały nowotwory.

W Warszawie, przy Centrum Badań Przedklinicznych i Technologii (CePT), powstaje Centrum Medycyny Translacyjnej. To jedna z pierwszych takich jednostek w naszym kraju. Dzięki przyspieszeniu i udoskonaleniu organizacji prac pomiędzy medycyną doświadczalną a kliniczną polska biomedycyna może znacznie przyspieszyć.

– Centrum Medycyny Translacyjnej jest kontynuacją już istniejącego projektu CePT. Rozpoczął się on od Centrum Badań Przedklinicznych, pokrywającego pierwszy etap badań, w którym prowadzimy doświadczenia na etapie komórek lub biologii molekularnej. Później powstał projekt CePT2, gdzie idziemy już w kierunku terapii człowieka – tu była część poświęcona medycynie regeneracyjnej, polegająca na przygotowywaniu terapii komórkowych do podania człowiekowi. W Centrum Medycyny Translacyjnej chcemy stworzyć dalszy etap rozwoju. Istnieje potrzeba przyspieszenia pomiędzy doświadczeniami podstawowymi a terapią człowieka – to jest przestrzeń określana właśnie jako medycyna translacyjna – podkreśla w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje dr hab. n. med. Radosław Zagożdżon, kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej Instytutu Transplantologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, współpracujący z CePT.

Medycyna translacyjna, określana jest mianem bench-to-bedside, czyli przenoszeniem wiedzy naukowej od stołu laboratoryjnego do łóżka chorego. Wykorzystuje postępy podstawowych badań i na ich podstawie opracowuje nowe terapie, przystosowuje też już opracowane substancje do takiej formy, w jakiej mogą zostać podane pacjentowi.

– Z jednej strony oceniamy bezpieczeństwo, czyli mamy część, która jest związana z badaniami, z wykorzystaniem zwierząt, i oceniamy, czy dana terapia jest toksyczna oraz czy uzyskujemy odpowiednią skuteczność, podsumowując, czy balans ryzyka i zysku jest zachowany. Mamy też etapy czysto inżynieryjne. Na przykład jeżeli pracujemy z terapiami komórkowymi, to staramy się opracować jak najlepsze konstrukty genowe, które będą służyć do tego, żeby później można było je przygotować dla człowieka. Warto zaznaczyć, że w Centrum Medycyny Translacyjnej nie będziemy bezpośrednio leczyć, natomiast będziemy wskazywali kandydatów do dalszych prób klinicznych – wyjaśnia dr Radosław Zagożdżon.

W Centrum mają być rozwijane nowoczesne terapie, m.in. CAR-T, stosowane w leczeniu pacjentów z nowotworami krwi, u których inne terapie już zawiodły. Od niedawna metoda jest wykorzystywana w Stanach Zjednoczonych w leczeniu białaczki limfoblastycznej w ostrej postaci. Tam już przyniosła spektakularne efekty, remisje sięgnęły 90 proc. przy znacznie mniejszym stopniu remisji przy innych terapiach. Terapie CAR-T docelowo mogą też być stosowane u pacjentów z rakiem płuc, potrójnie negatywnym rakiem piersi, czerniakiem i części innych nowotworów złośliwych. W Centrach mają powstać kandydaci na produkty ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), w których komórki odpornościowe będą tak zmodyfikowane genetycznie, aby na przykład skutecznie zwalczały nowotwory, ale także wywoływały inne efekty w organizmie.

– Chcemy wykorzystać wiedzę w dziedzinie immunoterapii dwojakiego rodzaju. Po pierwsze immunoterapii chorób nowotworowych. Zespół badawczy, który byłby odpowiedzialny za organizację Centrum Medycyny Translacyjnej, zajmuje się głównie doświadczalną immunoterapią nowotworów. Po drugie, immunoterapie np. w transplantologii. Czyli z jednej strony tworzylibyśmy terapie komórkowe do niszczenia guzów nowotworowych, z drugiej zaś terapie, które miałyby osłaniać np. narząd przeszczepiony – tłumaczy dr Zagożdżon.

Dzięki pracy polskich naukowców docelowo w Polsce będą się mogli leczyć onkologiczni pacjenci z całego świata, a nowoczesne terapie byłyby najpewniej tańsze niż w krajach zachodnich, gdzie są one już prowadzone. Pojedyncza terapia CAR-T, gdzie komórki układu odpornościowego pacjenta działają jak leki, to koszt nawet 500 tys. dol. w Stanach Zjednoczonych. W Polsce mogłoby to być kilkukrotnie tańsze. Powodzenie projektu zależy jednak m.in. od tego, czy uda się nawiązać współpracę z jednym z działających już na Zachodzie centrów medycyny translacyjnej.

– Jeżeli nawiążemy bliską współpracę z takim centrum i zostaną nam przekazane pewne technologie, ten proces będzie znacznie szybszy i zastosowanie pierwszych terapii będzie możliwe za 2–3 lata od osiągnięcia sprawności operacyjnej. Jeżeli nie będziemy mieli bezpośredniego przekazania technologii i będziemy opracowywać ją samodzielnie, proces ten będzie dłuższy. Bezpośredni zysk pacjenta będzie polegał na czasie, czyli w momencie, kiedy jakieś laboratorium czy firma biotechnologiczna opracują kandydata na lek lub test diagnostyczny, my będziemy mogli znacząco przyspieszyć proces wprowadzenia go do badań klinicznych – podsumowuje dr Radosław Zagożdżon.