Komunikaty PR

Nowe modyfikacje mRNA o znaczeniu terapeutycznym odkryte na UW

2018-05-18  |  10:00

Zespół pracujący pod kierunkiem prof. Jacka Jemielitego z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego (CeNT) i dr Joanny Kowalskiej z Wydziału Fizyki UW opracował nową modyfikację struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Wynalazek wykazuje zaskakujące właściwości biologiczne, wzbudzając zainteresowanie przemysłu farmaceutycznego.

Zespół pracujący pod kierunkiem prof. Jacka Jemielitego i dr Joanny Kowalskiej opracował nowe modyfikacje kapu 5’, które wykazują zaskakujące właściwości biologiczne, atrakcyjne z perspektywy potencjalnych zastosowań klinicznych. Odkrycie obejmuje dwie modyfikacje: pierwsza z nich pozwala znacznie taniej i szybciej syntetyzować dowolne mRNA niezbędne do projektowania innowacyjnych terapii oraz do zapewnienia testów klinicznych w odpowiedniej skali. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która ma silne właściwości hamujące enzym degradujący kap, występujący naturalnie w komórkach. Według naukowców, to odkrycie może znaleźć zastosowanie w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) lub inne schorzenia o podłożu genetycznym.

Oba wynalazki zostały objęte ochroną patentową, a wyniki prac opublikowane w prestiżowym czasopiśmie naukowym Journal of the American Chemical Society (JACS) 1.

Koniec ze stereoizomerami mRNA

„Obecnie prowadzimy zaawansowane rozmowy z przedstawicielami firm farmaceutycznych zainteresowanych uzyskiwaniem trwałego mRNA wykorzystywanego w innowacyjnych lekach. Szczególnie interesująco wygląda możliwość zastosowania naszego wynalazku na zupełnie innych polach terapeutycznych niż te, na których wykorzystywano nasze dotychczasowe odkrycia – czyli nie tylko do projektowania szczepionek przeciwnowotworowych” – powiedział prof. Jacek Jemielity.

Jak podkreśla, opracowany kap pozwala syntetyzować „homogenne mRNA”, tzn. cząsteczki nie będące stereoizomerami. Dotychczasowe odkrycia zespołu umożliwiały syntezę trwałego i produktywnego mRNA, jednak posiadało ono dwa rodzaje ułożeń przestrzennych. Do terapii można zastosować tylko jeden rodzaj izomeru, co oznacza, że każdy proces produkcji leku wymagał oczyszczenia finalnego związku do produkcji mRNA z niepożądanego izomeru. W ten sposób połowa syntetyzowanego cennego związku musiała zostać usunięta, co powodowało, że cały proces produkcji był dłuższy i bardziej kosztowny. Zjawisko stereoizomerii powodowało wąskie gardło w procesie produkcji leków opartych na syntetycznym mRNA. Nasz wynalazek pozwoli ostatecznie znieść to ograniczenie technologiczne” – dodał prof. Jemielity.

Silne właściwości biologiczne nadzieją na nowe leki?

„Jedna z opracowanych przez nas modyfikacji kapu może w przyszłości zostać wykorzystana jako lek. Odkryliśmy bowiem modyfikowaną cząsteczkę, która silnie hamuje enzym degradujący kap, obecny w żywych komórkach. Ta nowa cząsteczka jest ponad stukrotnie aktywniejsza w porównaniu z naszymi dotychczasowymi wynalazkami. Taki efekt jest pożądany w walce z poważnym schorzeniem, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni– powiedziała dr Joanna Kowalska.

Dodała, że jedna z globalnych firm farmaceutycznych pod tym właśnie kątem testowała klinicznie związek o zupełnie innej strukturze. Wykazywał on jednak gorsze właściwości porównując do cząsteczki opracowanej na UW. Aby odkrycie stało się lekiem, potrzebne są jednak dalsze badania nad opracowaniem wydajnej strategii dostarczania leku do komórek oraz inwestor, który zgodzi się zaryzykować i w odpowiedniej skali wykonać testy przedkliniczne, a później kliniczne nowego leku.

Wielki sukces w ramach kontynuacji dotychczasowych badań 

Uniwersytecki zespół prof. Jacka Jemielitego od kilkunastu lat pracuje nad tworzeniem analogicznych końców cząsteczek mRNA. Jedno z odkryć zespołu stało się przedmiotem największej w Polsce komercjalizacji nauki – wartość sprzedanych licencji i sublicencji osiągnęła 670 milionów dolarów. Obecnie opracowana modyfikacja polega na zastąpieniu tylko jednego atomu tlenu jednym atomem siarki. W drugiej modyfikacji ingerencja jest większa – trzy atomy tlenu zostały zastąpione trzema atomami siarki. Publikacja w czasopiśmie JACS1 jest też dla zespołów sporym wyróżnieniem i nagrodą za naukowy trud. „To praca naukowa, w której mają udział wyłącznie Polacy. Nieczęsto zdarza się, aby badania bez udziału zagranicznych ośrodków naukowych osiągnęły uznanie recenzentów na tak wysokim poziomie” – powiedział prof. Jemielity.

Zespół prof. Jacka Jemielitego został w tym roku nominowany do Nagrody Europejskiego Wynalazcy, przyznawanej przez Europejski Urząd Patentowy. Polacy znaleźli się w gronie 15 spośród ponad 530 zgłoszonych wynalazców. Obecnie trwa głosowanie w kategorii publiczności Popular Prize – jej laureaci zostaną wyłonieni w plebiscycie internetowym, w którym można wziąć udział na stronie https://www.epo.org/learning-events/european-inventor/finalists/2018/jemielity.html

1 Link do oryginalnego artykułu: https://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/jacs.8b02597

Newseria nie ponosi odpowiedzialności za treści oraz inne materiały (np. infografiki, zdjęcia) przekazywane w „Biurze Prasowym”, których autorami są zarejestrowani użytkownicy tacy jak agencje PR, firmy czy instytucje państwowe.
Ostatnio dodane
komunikaty PR z wybranej przez Ciebie kategorii
Medycyna Nagła utrata smaku? Powodem wcale nie musi być Covid! Biuro prasowe
2021-04-09 | 08:00

Nagła utrata smaku? Powodem wcale nie musi być Covid!

  Na przestrzeni ostatniego roku nagła utrata smaku stała się jednym z najbardziej niepokojących objawów, który przez trwającą pandemię, raczej wszystkim kojarzy się
Medycyna NOWE OBLICZE FUNDACJI SPEŁNIONYCH MARZEŃ
2021-03-19 | 11:20

NOWE OBLICZE FUNDACJI SPEŁNIONYCH MARZEŃ

W obliczu choroby nikt z nas nie powinien być obojętny. Takim przykładem jest Fundacja Spełnionych Marzeń, która od 2002 roku działa na rzecz dzieci i młodzieży chorej na nowotwory.
Medycyna Medinice zakończył pierwszą część II etapu badań przedklinicznych CoolCryo
2021-03-10 | 11:00

Medinice zakończył pierwszą część II etapu badań przedklinicznych CoolCryo

Medinice przy współpracy z Uniwersytetem Przyrodniczym we Wrocławiu zakończył pierwszą część II etapu badań przedklinicznych (faza przewlekła) na zwierzętach w projekcie systemu

Więcej ważnych informacji

Kalendarium

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Finanse i bankowość

Pandemia i unijne prawo zrewolucjonizowały polską bankowość. W polskich bankach pojawia się coraz więcej nowych technologii

Pandemia stała się katalizatorem zmian w bankowości. Przyspieszyła procesy wykorzystywania nowych technologii zapoczątkowane już wcześniej, zwiększając ich świadomość w coraz szerszej grupie użytkowników. Zmiany przyspieszyło też wejście w życie dyrektywy PSD2 – to dzięki niej poprzez jedno konto można mieć wgląd we wszystkie prowadzone rachunki. Dodatkowo coraz łatwiej jest założyć konto zdalnie. Pomagają w tym narzędzia, które pozwalają na cyfrowe potwierdzenie tożsamości.

Medycyna

Płuca do przeszczepu dzięki innowacyjnemu urządzeniu mogą być utrzymane przez pół doby w warunkach fizjologicznych. Taka procedura medyczna bywa ostatnim ratunkiem po ciężkim przebiegu COVID-19

Dzięki urządzeniu OCS Lung płuca pobrane od dawcy można przechowywać do 12 godzin w warunkach zbliżonych do tych, jakie panują w ciele żyjącego człowieka. Standardowo narząd poza organizmem może wytrzymać w warunkach hipotermii maksymalnie do czterech godzin. Przeszczep jest jedyną drogą ratunku dla pacjentów, którzy w wyniku choroby COVID-19 doznali nieodwracalnego uszkodzenia płuc. W szpitalu w Zabrzu udało się w ten sposób ocalić życie sześciu osób.