Komunikaty PR

FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche

2020-08-18  |  13:00
Kontakt

Weronika Rudecka
MSL Group

Wołoska 9
02-583 Warszawa
weronika.rudecka|mslgroup.com| |weronika.rudecka|mslgroup.com
533533869
www.mslgroup.pl/
Do pobrania IP ( 0.04 MB )

FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia.

  • W dwóch badaniach klinicznych wykazano, że lek risdiplam poprawia funkcje motoryczne u osób z typem 1, 2 i 3 SMA o szerokim spektrum wieku i nasilenia choroby.
  • Leczenie risdiplamem jest związane z poprawą przeżycia niemowląt bez konieczności stałej wentylacji i uzyskanie zdolności siedzenia bez podparcia, co jest kluczowym osiągnięciem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie pojawia się w naturalnym przebiegu choroby.
  • Risdiplam to pierwszy i jedyny lek na SMA, który może być przyjmowany w domu

 

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy. W dwóch badaniach klinicznych wśród pacjentów z typem 1, 2 i 3 SMA, w różnym wieku i o różnym stopniu nasilenia choroby, stosowanie leku risdiplam doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby. Risdiplam zwiększał również odsetek przeżycia dzieci bez stałej wentylacji, po 12 i 23 miesiącach leczenia, w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Jest to lek w postaci płynnej, do podawania codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.

„Biorąc pod uwagę fakt, że w USA większość chorych na SMA pozostaje nieleczona, wierzymy, że risdiplam, posiadający korzystny profil kliniczny i podawany doustnie, może przynieść znaczące korzyści wielu osobom żyjącym z tą rzadką chorobą neurologiczną,” powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer i Dyrektor ds. Globalnego Rozwoju Produktów Roche. „Przy opracowywaniu tego pierwszego w swoim rodzaju leku na SMA stale inspirowała nas siła i determinacja społeczności chorych na SMA, dlatego dzisiaj wspólnie z nimi świętujemy nasze wspólne osiągnięcie.” 

W badaniach nad risdiplamem uczestniczy ponad 450 pacjentów w ramach szerokiego programu badań klinicznych dotyczących SMA. Program obejmuje swoim zakresem niemowlęta od dwóch miesięcy do dorosłych w wieku do 60 lat, ze zróżnicowanymi objawami i funkcjami motorycznymi, takimi jak osoby ze skoliozą lub przykurczami w stawach, a także osoby leczone wcześniej innymi lekami na SMA. Rejestracja risdiplamu oparta jest na danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych w taki sposób, aby reprezentowały szerokie spektrum osób z SMA: badanie FIREFISH obejmowało niemowlęta z objawami SMA w wieku od 2 do 7 miesięcy, a badanie SUNFISH – dzieci i osoby dorosłe w wieku od 2 do 25 lat. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kontrolowane placebo obejmujące osoby dorosłe z SMA typu 2 i 3. 

„Wiele osób cierpiących na SMA może w ciągu życia utracić zdolność do wykonywania niezbędnych ruchów, co może wpłynąć na możliwość samodzielnego udziału w pewnych aspektach życia codziennego, a nawet całkowicie zmienić ich życie,” powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Zatwierdzenie risdiplamu to kamień milowy wyczekiwany z niecierpliwością przez naszą społeczność. Doceniamy zaangażowanie firmy Genentech z grupy Roche i odzwierciedlenie przez nią w programie badań klinicznych całego spektrum populacji chorych na SMA oraz opracowanie leczenia, które może być podawane w domu.”  

Lek risdiplam jest zaprojektowany, aby leczyć SMA przez zwiększenie produkcji białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (białko SMN). Białko SMN obecne jest w całym organizmie i pełni kluczową funkcję w utrzymaniu zdrowych neuronów ruchowych oraz zachowania zdolności do ruchu. Firma Roche odgrywa wiodącą rolę w rozwoju klinicznym leku risdiplam w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.

Informacje o produkcie medycznym risdiplam

Risdiplam jest modyfikatorem składania (splicingu) genu warunkującego przeżycie neuronów ruchowych 2 (SMN2) zaprojektowanym do leczenia SMA wywołanego przez mutacje w chromosomie 5q powodujące niedobór białka SMN. Jest to lek w postaci płynnej, podawany codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia. 

W 2018 r. risdiplam otrzymał w EMA (Europejskiej Agencji Leków) status PRIME (PRIority Medicines), a odpowiednio w 2017 i 2019 roku, status leku sierocego w FDA i EMA. Wnioski o rejestrację risdiplamu są obecnie złożone w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Rosji, Korei Południowej i na Tajwanie. Złożenie wniosku do EMA o dopuszczenie do obrotu leku risdiplam nastąpi wkrótce.

Informacje o programie badań klinicznych produktu leczniczego risdiplam

Oprócz badań FIREFISH i SUNFISH, risdiplam jest oceniany u szerokiego spektrum osób z SMA m.in. w ramach następujących badań:

  • JEWELFISH (NCT03032172): otwarte badanie eksploracyjne zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) u osób z SMA w wieku od 6 miesięcy do 60 lat, u których stosowano przez co najmniej 90 dni przed podaniem risdiplamu inne terapie na SMA, będące na etapie badań lub zatwierdzone. Rekrutacja do tego badania została zakończona, a liczba uczestników wynosi 174.
  • RAINBOWFISH (NCT03779334): otwarte, prowadzone na jednej grupie, wieloośrodkowe badanie dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki produktu leczniczego risdiplam u niemowląt (~n=25) od urodzenia do wieku sześciu tygodni (w momencie podania pierwszej dawki), u których potwierdzono genetycznie SMA i u których nie są jeszcze widoczne objawy. Rekrutacja do tego badania jest w toku.

 

Informacje o SMA

SMA to ciężka, postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, która może prowadzić do śmierci. Dotyka ona około 1 na 10 000 niemowląt i stanowi najczęstszą genetyczną przyczynę ich umieralności. SMA jest wywoływany przez mutację w genie warunkującym przeżycie neuronów ruchowych (gen SMN1), co prowadzi do niedoboru białka SMN. Białko SMN znajduje się w całym organizmie i odgrywa kluczową rolę w funkcjonowaniu nerwów kontrolujących mięśnie i ruch. Bez tego białka komórki nerwowe nie mogą prawidłowo funkcjonować, co prowadzi w miarę upływu czasu do osłabienia mięśni. W zależności od typu SMA, choroba może prowadzić do znacznego ograniczenia lub utraty siły fizycznej, zdolności do chodzenia, jedzenia czy oddychania. 

Firma Roche w neurologii

Neurologia należy do kluczowych obszarów badania i rozwoju w firmie Roche. Celem firmy jest kontynuowanie pracy ukierunkowanej na przełomowe odkrycia naukowe, aby opracować nowe metody leczenia, które przyczynią się do poprawy jakości życia osób cierpiących na przewlekłe i potencjalnie wyniszczające choroby. 

W firmie Roche na etapie badań znajduje się ponad dwanaście leków na schorzenia neurologiczne, w tym na stwardnienie rozsiane, choroby ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwów wzrokowych, chorobę Alzheimera, chorobę Huntingtona, chorobę Parkinsona, dystrofię mięśniową Duchenne'a i zaburzenia ze spektrum autyzmu. Wraz z naszymi partnerami uczestniczymy w poszerzaniu granic wiedzy naukowej, aby sprostać niektórym z najtrudniejszych wyzwań stojących dziś przed neurologią.

Newseria nie ponosi odpowiedzialności za treści oraz inne materiały (np. infografiki, zdjęcia) przekazywane w „Biurze Prasowym”, których autorami są zarejestrowani użytkownicy tacy jak agencje PR, firmy czy instytucje państwowe.
Źródło informacji: MSL Group
Ostatnio dodane
komunikaty PR z wybranej przez Ciebie kategorii
Medycyna Bausch Health nawiązuje współpracę z YUN, aby wprowadzić przełomową pielęgnację mikrobiomu skóry do Polski Biuro prasowe
2025-06-24 | 09:30

Bausch Health nawiązuje współpracę z YUN, aby wprowadzić przełomową pielęgnację mikrobiomu skóry do Polski

Ta strategiczna współpraca wprowadza na polski rynek nowe rozwiązania - z zakresu probioterapii do pielęgnacji skóry ze skłonnością do trądziku - z planami dalszej
Medycyna Zdaniem Polaków dostęp do populacyjnych danych medycznych powinni mieć wyłącznie lekarze – wynika z najnowszego raportu PRCN „Polacy o dostępie do danych medycznych”
2025-06-16 | 03:00

Zdaniem Polaków dostęp do populacyjnych danych medycznych powinni mieć wyłącznie lekarze – wynika z najnowszego raportu PRCN „Polacy o dostępie do danych medycznych”

Nowy raport agencji doradczej PRCN pokazuje, że Polacy są bardzo ostrożni w kwestii udostępniania danych zdrowotnych na potrzeby rozwoju sektora ochrony zdrowia i nauk
Medycyna Szyna CPM – nowoczesne wsparcie w rehabilitacji po przebytej operacji kolana i biodra
2025-06-05 | 11:05

Szyna CPM – nowoczesne wsparcie w rehabilitacji po przebytej operacji kolana i biodra

Co to jest szyna CPM? Szyna CPM (ang. Continuous Passive Motion – ciągły ruch bierny) to innowacyjne urządzenie medyczne wykorzystywane w rehabilitacji pourazowej

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Transport

Ruszyła ważna inwestycja przemysłowa w województwie opolskim. Powstanie tu centrum logistyczne dla giganta motoryzacyjnego

Nowe regionalne Centrum Kompletacji i Dystrybucji, które powstanie w parku logistycznym i produkcyjnym Prologis Park Ujazd w województwie opolskim, będzie związane z rynkiem automotive aftermarket, konkretnie kompletacją i dystrybucją zestawów naprawczych dla branży motoryzacyjnej. Obiekt będzie służył firmie Schaeffler, a za jej budowę odpowiada Prologis. Jak podkreśla jego przedstawiciel, będzie to budynek niezależny od paliw kopalnych bezpośrednio dostarczanych do budynku i wyposażony w wiele rozwiązań prośrodowiskowych.

Konsument

Konsumenci rynku telekomunikacyjnego narzekają na nieprzejrzyste oferty. Jeden z operatorów chce je wyeliminować

Co piąty Polak dostrzega pozytywne zmiany na rynku usług telekomunikacyjnych, głównie jego rozwój, zarówno pod kątem liczby ofert, jak i rozwoju technologii. Gorzej jednak wypada przejrzystość ofert – wynika z badania Urzędu Komunikacji Elektronicznej. Konsumenci są zmęczeni skomplikowanymi taryfami i ukrytymi kosztami, dlatego coraz większym zainteresowaniem cieszą się proste pakiety. Dlatego też T-Mobile startuje z nową ofertą „Po prostu", z jednym, prostym abonamentem bez żadnych limitów.

Handel

Polski e-commerce rośnie w siłę. Konsumentów przyciągają przede wszystkim promocje

Rynek e-commerce w Polsce jest już wart ok. 152 mld zł. Rośnie zarówno częstotliwość zakupów, jak i średnia wartość koszyka – wynika z raportu Strategy&. Polacy doceniają wygodę zakupów przez internet, szybką dostawę i łatwy zwrot. Coraz częściej zwracają też uwagę na cenę i chętnie korzystają z promocji. To właśnie ten trend wykorzystuje Amazon.pl, organizując co roku festiwal z okazji Prime Day. W tym roku zaplanowano go po raz pierwszy aż na cztery dni: 8–11 lipca, a nie dwa jak w poprzednich latach.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.