Komunikaty PR

FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche

2020-08-18  |  13:00
Kontakt

Weronika Rudecka
MSL Group

Wołoska 9
02-583 Warszawa
weronika.rudecka|mslgroup.com| |weronika.rudecka|mslgroup.com
533533869
www.mslgroup.pl/
Do pobrania IP ( 0.04 MB )

FDA zatwierdza produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia.

  • W dwóch badaniach klinicznych wykazano, że lek risdiplam poprawia funkcje motoryczne u osób z typem 1, 2 i 3 SMA o szerokim spektrum wieku i nasilenia choroby.
  • Leczenie risdiplamem jest związane z poprawą przeżycia niemowląt bez konieczności stałej wentylacji i uzyskanie zdolności siedzenia bez podparcia, co jest kluczowym osiągnięciem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie pojawia się w naturalnym przebiegu choroby.
  • Risdiplam to pierwszy i jedyny lek na SMA, który może być przyjmowany w domu

 

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy. W dwóch badaniach klinicznych wśród pacjentów z typem 1, 2 i 3 SMA, w różnym wieku i o różnym stopniu nasilenia choroby, stosowanie leku risdiplam doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby. Risdiplam zwiększał również odsetek przeżycia dzieci bez stałej wentylacji, po 12 i 23 miesiącach leczenia, w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Jest to lek w postaci płynnej, do podawania codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.

„Biorąc pod uwagę fakt, że w USA większość chorych na SMA pozostaje nieleczona, wierzymy, że risdiplam, posiadający korzystny profil kliniczny i podawany doustnie, może przynieść znaczące korzyści wielu osobom żyjącym z tą rzadką chorobą neurologiczną,” powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer i Dyrektor ds. Globalnego Rozwoju Produktów Roche. „Przy opracowywaniu tego pierwszego w swoim rodzaju leku na SMA stale inspirowała nas siła i determinacja społeczności chorych na SMA, dlatego dzisiaj wspólnie z nimi świętujemy nasze wspólne osiągnięcie.” 

W badaniach nad risdiplamem uczestniczy ponad 450 pacjentów w ramach szerokiego programu badań klinicznych dotyczących SMA. Program obejmuje swoim zakresem niemowlęta od dwóch miesięcy do dorosłych w wieku do 60 lat, ze zróżnicowanymi objawami i funkcjami motorycznymi, takimi jak osoby ze skoliozą lub przykurczami w stawach, a także osoby leczone wcześniej innymi lekami na SMA. Rejestracja risdiplamu oparta jest na danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych w taki sposób, aby reprezentowały szerokie spektrum osób z SMA: badanie FIREFISH obejmowało niemowlęta z objawami SMA w wieku od 2 do 7 miesięcy, a badanie SUNFISH – dzieci i osoby dorosłe w wieku od 2 do 25 lat. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kontrolowane placebo obejmujące osoby dorosłe z SMA typu 2 i 3. 

„Wiele osób cierpiących na SMA może w ciągu życia utracić zdolność do wykonywania niezbędnych ruchów, co może wpłynąć na możliwość samodzielnego udziału w pewnych aspektach życia codziennego, a nawet całkowicie zmienić ich życie,” powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Zatwierdzenie risdiplamu to kamień milowy wyczekiwany z niecierpliwością przez naszą społeczność. Doceniamy zaangażowanie firmy Genentech z grupy Roche i odzwierciedlenie przez nią w programie badań klinicznych całego spektrum populacji chorych na SMA oraz opracowanie leczenia, które może być podawane w domu.”  

Lek risdiplam jest zaprojektowany, aby leczyć SMA przez zwiększenie produkcji białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (białko SMN). Białko SMN obecne jest w całym organizmie i pełni kluczową funkcję w utrzymaniu zdrowych neuronów ruchowych oraz zachowania zdolności do ruchu. Firma Roche odgrywa wiodącą rolę w rozwoju klinicznym leku risdiplam w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.

Informacje o produkcie medycznym risdiplam

Risdiplam jest modyfikatorem składania (splicingu) genu warunkującego przeżycie neuronów ruchowych 2 (SMN2) zaprojektowanym do leczenia SMA wywołanego przez mutacje w chromosomie 5q powodujące niedobór białka SMN. Jest to lek w postaci płynnej, podawany codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia. 

W 2018 r. risdiplam otrzymał w EMA (Europejskiej Agencji Leków) status PRIME (PRIority Medicines), a odpowiednio w 2017 i 2019 roku, status leku sierocego w FDA i EMA. Wnioski o rejestrację risdiplamu są obecnie złożone w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Rosji, Korei Południowej i na Tajwanie. Złożenie wniosku do EMA o dopuszczenie do obrotu leku risdiplam nastąpi wkrótce.

Informacje o programie badań klinicznych produktu leczniczego risdiplam

Oprócz badań FIREFISH i SUNFISH, risdiplam jest oceniany u szerokiego spektrum osób z SMA m.in. w ramach następujących badań:

  • JEWELFISH (NCT03032172): otwarte badanie eksploracyjne zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) u osób z SMA w wieku od 6 miesięcy do 60 lat, u których stosowano przez co najmniej 90 dni przed podaniem risdiplamu inne terapie na SMA, będące na etapie badań lub zatwierdzone. Rekrutacja do tego badania została zakończona, a liczba uczestników wynosi 174.
  • RAINBOWFISH (NCT03779334): otwarte, prowadzone na jednej grupie, wieloośrodkowe badanie dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki produktu leczniczego risdiplam u niemowląt (~n=25) od urodzenia do wieku sześciu tygodni (w momencie podania pierwszej dawki), u których potwierdzono genetycznie SMA i u których nie są jeszcze widoczne objawy. Rekrutacja do tego badania jest w toku.

 

Informacje o SMA

SMA to ciężka, postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, która może prowadzić do śmierci. Dotyka ona około 1 na 10 000 niemowląt i stanowi najczęstszą genetyczną przyczynę ich umieralności. SMA jest wywoływany przez mutację w genie warunkującym przeżycie neuronów ruchowych (gen SMN1), co prowadzi do niedoboru białka SMN. Białko SMN znajduje się w całym organizmie i odgrywa kluczową rolę w funkcjonowaniu nerwów kontrolujących mięśnie i ruch. Bez tego białka komórki nerwowe nie mogą prawidłowo funkcjonować, co prowadzi w miarę upływu czasu do osłabienia mięśni. W zależności od typu SMA, choroba może prowadzić do znacznego ograniczenia lub utraty siły fizycznej, zdolności do chodzenia, jedzenia czy oddychania. 

Firma Roche w neurologii

Neurologia należy do kluczowych obszarów badania i rozwoju w firmie Roche. Celem firmy jest kontynuowanie pracy ukierunkowanej na przełomowe odkrycia naukowe, aby opracować nowe metody leczenia, które przyczynią się do poprawy jakości życia osób cierpiących na przewlekłe i potencjalnie wyniszczające choroby. 

W firmie Roche na etapie badań znajduje się ponad dwanaście leków na schorzenia neurologiczne, w tym na stwardnienie rozsiane, choroby ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwów wzrokowych, chorobę Alzheimera, chorobę Huntingtona, chorobę Parkinsona, dystrofię mięśniową Duchenne'a i zaburzenia ze spektrum autyzmu. Wraz z naszymi partnerami uczestniczymy w poszerzaniu granic wiedzy naukowej, aby sprostać niektórym z najtrudniejszych wyzwań stojących dziś przed neurologią.

Newseria nie ponosi odpowiedzialności za treści oraz inne materiały (np. infografiki, zdjęcia) przekazywane w „Biurze Prasowym”, których autorami są zarejestrowani użytkownicy tacy jak agencje PR, firmy czy instytucje państwowe.
Ostatnio dodane
komunikaty PR z wybranej przez Ciebie kategorii
Medycyna Bayer Pharmaceuticals przedstawia plany wprowadzenia nowych rozwiązań medycznych Biuro prasowe
2024-03-28 | 09:30

Bayer Pharmaceuticals przedstawia plany wprowadzenia nowych rozwiązań medycznych

Programy rozwojowe, znajdujące się na zaawansowanych etapach realizacji, oraz prace na wczesnych etapach nad dopełnieniem oferty wzmacniają pozycję firmy w kluczowych obszarach
Medycyna Dowiedź się, jak w prosty sposób dbać o uśmiech!
2024-03-19 | 01:00

Dowiedź się, jak w prosty sposób dbać o uśmiech!

20 marca obchodzony jest Światowy Dzień Zdrowia Jamy Ustnej. To dobra okazja, aby przypomnieć sobie zasady profilaktyki próchnicy i nie tylko. Jest to szczególnie ważne, gdyż
Medycyna Wirtualne serce, którego można dotknąć.
2024-03-07 | 01:00

Wirtualne serce, którego można dotknąć.

Touch My Heart przenosi nas w przyszłość medycyny i edukacji, oferując możliwość interakcji z modelem wirtualnego serca. Dzięki temu modelowi 3D, serce można nie tylko zobaczyć, ale i

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Kongres MOVE

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Venture Cafe Warsaw

Infrastruktura

Sektor ochrony zdrowia odpowiada za większe emisje CO2 niż lotnictwo. Zielone zmiany wymagają drastycznego przyspieszenia

Sektor ochrony zdrowia ponosi znaczące konsekwencje wynikające z rosnącej liczby ekstremalnych zjawisk klimatycznych, ale też poważnego zanieczyszczenia powietrza, a koszty z tym związane będą rosły. Z drugiej strony sam sektor też się przyczynia do zmian klimatycznych – odpowiada za 4 proc. emisji CO2, czym wyprzedza takie branże jak żegluga czy lotnictwo. O potrzebie przyspieszenia zielonych zmian w ochronie zdrowia coraz więcej się mówi, ale to wymaga konkretnych działań. Temu ma służyć powołana właśnie do życia Zielona Koalicja dla Zdrowia, w której uczestniczy prawie 30 podmiotów i której patronuje m.in. Narodowy Fundusz Zdrowia.

Prawo

Postęp technologiczny rewolucjonizuje pracę specjalistów ds. finansów. Stają się strategicznymi doradcami biznesu

Częste zmiany regulacyjne i postęp technologiczny wymuszają na specjalistach ds. finansów ciągłe nabywanie nowych kompetencji, doszkalanie i uaktualnianie swojej wiedzy. Ci, którzy potrafią się dostosować do szybkich zmian i wesprzeć swoimi umiejętnościami rozwój biznesu, mogą jednak liczyć na większe możliwości rozwoju kariery. – Finanse operują w świecie, który coraz szybciej się zmienia. To powoduje, że w przyszłości ludzie z obszaru finansów będą musieli poświęcać dużo więcej energii na to, żeby dotrzymać tempa – mówi Kuba Neneman, head of finance.ai, commercial data science manager w Shellu.

Polityka

Poparcie Europejczyków dla Ukrainy pozostaje silne. Bardziej kontrowersyjna jest kwestia jej wejścia do NATO

Silne poparcie dla Ukrainy w Europie sprawia, że politycy prezentujący odmienną wizję nie mają przestrzeni na próby wykorzystywania prorosyjskich postaw w kształtowaniu polityki zagranicznej. Badania naukowców z Uniwersytetu w Exeter przeprowadzone w kilkunastu europejskich krajach wskazują, że poparcie dla Ukrainy i polityki skupiającej się na pomocy zaatakowanemu krajowi jest szerokie, ale najsilniejsze w państwach mających doświadczenia z polityką Kremla w czasach Związku Radzieckiego. Najsilniejsza polaryzacja nastrojów w Europie jest zauważalna w kwestii ewentualnego przystąpienia Ukrainy do Paktu Północnoatlantyckiego.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.