Newsy

Naukowcy częściowo przywrócili wzrok niewidomemu mężczyźnie. Optogenetyka to rewolucja w leczeniu genetycznej utraty widzenia [DEPESZA]

2021-06-01  |  06:00
Wszystkie newsy

To milowy krok w leczeniu ślepoty uwarunkowanej genetycznie. Naukowcy udowodnili, że dzięki terapii optogenetycznej udało się częściowo przywrócić wzrok. Innowacyjna metoda leczenia polega na połączeniu terapii genowej i impulsów światła stymulujących pracę siatkówki, by umożliwić jej wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. – Nasze badania stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei.

Utrata wzroku często jest wynikiem dziedzicznej choroby fotoreceptorów w oku, czyli światłoczułych komórek w siatkówce, które wykorzystują opsyny (rodzaj białek) do przekształcania światła w impulsy elektryczne i dostarczania informacji wzrokowych z oka do mózgu za pośrednictwem nerwu wzrokowego. W chorobach dziedzicznych fotoreceptory ulegają degeneracji, powodując utratę wzroku. Według Narodowego Instytutu Zdrowia rzadkie zaburzenie genetyczne, które rozkłada fotoreceptory w siatkówce, dotyka jedną na 4 tys. osób na całym świecie.

Naukowcy od lat pracują nad leczeniem tej dziedzicznej ślepoty za pomocą optogenetyki. Terapia polega na genetycznym modyfikowaniu komórek tak, aby wytwarzały białka wrażliwe na światło. Właśnie przyniosła ona obiecujące wyniki w leczeniu pacjenta, który całkowicie stracił wzrok z powodu dziedzicznej choroby barwnikowej siatkówki. Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie „Nature Medicine”.

– Nasze odkrycia stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei (IOB) i profesor na Uniwersytecie w Bazylei.

Aby przywrócić zdolność wykrywania światła w siatkówce pacjenta, naukowcy dostarczyli do komórek zwojowych siatkówki geny, aby umożliwić im wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. Wyczuwa ono bursztynowe światło, bezpieczniejsze dla komórek siatkówki niż niebieskie światło używane w innych rodzajach badań optogenetycznych. Zespół opracował również specjalistyczne gogle wyposażone w kamerę, która rejestruje i wyświetla obrazy na siatkówce przy bursztynowych falach świetlnych. Podczas pandemii pacjent nosił gogle w domu i na spacerach. Po około siedmiu miesiącach zauważył paski na przejściu dla pieszych.

W trakcie testów w laboratorium dzięki goglom pacjent był w stanie dostrzec, zlokalizować, policzyć i dotknąć małe przedmioty, jak zeszyt, pudełko na zszywki i szklane kubki. Korzystając z nieinwazyjnych odczytów elektroencefalografii (EEG), zespół międzynarodowych naukowców odkrył, że aktywność w korze wzrokowej mózgu pacjenta zmieniała się w zależności od tego, czy zaobserwował dany przedmiot. Umożliwiło to naukowcom potwierdzenie, że aktywność mózgu rzeczywiście była powiązana z obiektem, czyli pacjent częściowo odzyskał wzrok.

– Do odzyskania częściowego widzenia za pomocą optogenetyki niezbędne było duże zaangażowanie i wysiłek ze strony pacjenta – podkreśla José-Alain Sahel, profesor i kierownik Katedry Okulistyki na Uniwersytecie w Pittsburghu, profesor na Uniwersytecie Paryskim oraz dyrektor założyciel paryskiego Institut de la Vision.

To pierwsza skuteczna terapia optogenetyczna stosowana u ludzi po ponad 10 latach badań. Trwające badanie kliniczne ma sprawdzić bezpieczeństwo terapii genowej u innych pacjentów w Paryżu, Pittsburghu i Londynie.

– Co ważne, niewidomi pacjenci z różnymi rodzajami neurodegeneracyjnej choroby fotoreceptorowej i funkcjonalnym nerwem wzrokowym będą potencjalnie kwalifikować się do leczenia. Jednak ta terapia będzie dostępna dla pacjentów dopiero za jakiś czas – wskazuje José-Alain Sahel.

Badania mają zostać ukończone do 2025 roku. 

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Konsument

Za trzy miesiące ruszy w Polsce system kaucyjny. Wątpliwości budzą kwestie rozliczeń i podatków

Zaledwie trzy miesiące zostały do startu systemu kaucyjnego w Polsce. Kaucje obejmą szklane i plastikowe butelki oraz puszki z napojami. To duża zmiana dla producentów napojów, sklepów i konsumentów oraz pośredniczących w zbiórce operatorów systemów kaucyjnego. Na razie przepisy są na tyle niedoprecyzowane, że budzą wiele wątpliwości w kwestii rozliczania podatków czy rozliczeń z operatorami. Producenci będą musieli płacić podatek od niezwróconych butelek, co zwiększy ich koszty.

Konsument

Branża opakowań nie traktuje unijnych regulacji jako zagrożenia. Widzi w nich impuls do rozwoju

W UE co roku wytwarza się ponad 2,2 mld t odpadów. Aby ograniczyć ich ilość, promowane jest przechodzenie na bardziej zrównoważony model, czyli gospodarkę o obiegu zamkniętym. W ramach pakietu zmian prawnych ograniczających negatywny wpływ działalności człowieka na środowisko nacisk położony jest w dużej mierze na producentów opakowań. Przedstawiciele branży podkreślają, że nowe regulacje to dla nich nie tylko nowe obowiązki, ale też okazja na zbudowanie przewagi konkurencyjnej.

Prawo

Trwają prace nad nowymi przepisami chroniącymi dzieci przed wykorzystywaniem seksualnym. Mają dostosować prawo do rozwoju technologii

Surowsze kary dla przestępców, zniesienie terminu przedawnienia i zrównanie przestępstw offline z tymi dokonywanymi w internecie – to niektóre zmiany zaproponowane przez Parlament Europejski do przepisów dotyczących ochrony dzieci przed nadużyciami seksualnymi. Europosłowie chcą, by były to kwestie zharmonizowane w ramach UE. Szczególnie istotne jest dostosowanie prawa do wyzwań związanych z rozwojem nowych technologii – powinno ono uwzględniać m.in. filmy czy obrazy wytworzone z pomocą AI.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.