Newsy

Naukowcy częściowo przywrócili wzrok niewidomemu mężczyźnie. Optogenetyka to rewolucja w leczeniu genetycznej utraty widzenia [DEPESZA]

2021-06-01  |  06:00
Wszystkie newsy

To milowy krok w leczeniu ślepoty uwarunkowanej genetycznie. Naukowcy udowodnili, że dzięki terapii optogenetycznej udało się częściowo przywrócić wzrok. Innowacyjna metoda leczenia polega na połączeniu terapii genowej i impulsów światła stymulujących pracę siatkówki, by umożliwić jej wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. – Nasze badania stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei.

Utrata wzroku często jest wynikiem dziedzicznej choroby fotoreceptorów w oku, czyli światłoczułych komórek w siatkówce, które wykorzystują opsyny (rodzaj białek) do przekształcania światła w impulsy elektryczne i dostarczania informacji wzrokowych z oka do mózgu za pośrednictwem nerwu wzrokowego. W chorobach dziedzicznych fotoreceptory ulegają degeneracji, powodując utratę wzroku. Według Narodowego Instytutu Zdrowia rzadkie zaburzenie genetyczne, które rozkłada fotoreceptory w siatkówce, dotyka jedną na 4 tys. osób na całym świecie.

Naukowcy od lat pracują nad leczeniem tej dziedzicznej ślepoty za pomocą optogenetyki. Terapia polega na genetycznym modyfikowaniu komórek tak, aby wytwarzały białka wrażliwe na światło. Właśnie przyniosła ona obiecujące wyniki w leczeniu pacjenta, który całkowicie stracił wzrok z powodu dziedzicznej choroby barwnikowej siatkówki. Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie „Nature Medicine”.

– Nasze odkrycia stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei (IOB) i profesor na Uniwersytecie w Bazylei.

Aby przywrócić zdolność wykrywania światła w siatkówce pacjenta, naukowcy dostarczyli do komórek zwojowych siatkówki geny, aby umożliwić im wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. Wyczuwa ono bursztynowe światło, bezpieczniejsze dla komórek siatkówki niż niebieskie światło używane w innych rodzajach badań optogenetycznych. Zespół opracował również specjalistyczne gogle wyposażone w kamerę, która rejestruje i wyświetla obrazy na siatkówce przy bursztynowych falach świetlnych. Podczas pandemii pacjent nosił gogle w domu i na spacerach. Po około siedmiu miesiącach zauważył paski na przejściu dla pieszych.

W trakcie testów w laboratorium dzięki goglom pacjent był w stanie dostrzec, zlokalizować, policzyć i dotknąć małe przedmioty, jak zeszyt, pudełko na zszywki i szklane kubki. Korzystając z nieinwazyjnych odczytów elektroencefalografii (EEG), zespół międzynarodowych naukowców odkrył, że aktywność w korze wzrokowej mózgu pacjenta zmieniała się w zależności od tego, czy zaobserwował dany przedmiot. Umożliwiło to naukowcom potwierdzenie, że aktywność mózgu rzeczywiście była powiązana z obiektem, czyli pacjent częściowo odzyskał wzrok.

– Do odzyskania częściowego widzenia za pomocą optogenetyki niezbędne było duże zaangażowanie i wysiłek ze strony pacjenta – podkreśla José-Alain Sahel, profesor i kierownik Katedry Okulistyki na Uniwersytecie w Pittsburghu, profesor na Uniwersytecie Paryskim oraz dyrektor założyciel paryskiego Institut de la Vision.

To pierwsza skuteczna terapia optogenetyczna stosowana u ludzi po ponad 10 latach badań. Trwające badanie kliniczne ma sprawdzić bezpieczeństwo terapii genowej u innych pacjentów w Paryżu, Pittsburghu i Londynie.

– Co ważne, niewidomi pacjenci z różnymi rodzajami neurodegeneracyjnej choroby fotoreceptorowej i funkcjonalnym nerwem wzrokowym będą potencjalnie kwalifikować się do leczenia. Jednak ta terapia będzie dostępna dla pacjentów dopiero za jakiś czas – wskazuje José-Alain Sahel.

Badania mają zostać ukończone do 2025 roku. 

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Transport

Ataki cybernetyczne na kolej stają się coraz częstsze. Hakerzy zwykle chcą doprowadzić do paraliżu

W pierwszym kwartale tego roku hakerzy zaatakowali systemy sprzedaży biletów w polskiej i ukraińskiej kolei. Zagrożenia wiążą się jednak również z atakami na systemy zasilania i zarządzania ruchem. Wszystkie tego typu zdarzenia mają jeden cel – mniejszy lub większy paraliż transportu kolejowego, co w obecnej sytuacji geopolitycznej przekłada się na bezpieczeństwo strategiczne. W wielu przypadkach wciąż najsłabszym ogniwem jest człowiek – albo dlatego, że nienależycie chroni hasła i dostęp do urządzeń, albo dlatego, że nadane mu uprawnienia są nieadekwatnie szerokie w stosunku do realnych potrzeb.

Edukacja

Polska nauka potrzebuje różnych źródeł finansowania. Trwają rozmowy o zmianach w systemie

– Finansowanie polskiej nauki wymaga zmian, ale do tego potrzeba politycznej woli i odwagi – ocenia prof. dr hab. Grzegorz Mazurek, rektor Akademii Leona Koźmińskiego. Wśród propozycji wymienia stworzenie systemu zachęt dla biznesu do inwestowania w naukę i edukację, wyznaczenie strategicznych obszarów badań, na które będą trafiały fundusze, czy rozliczanie instytucji naukowych z wykorzystania publicznych pieniędzy. W ramach cyklu „Porozmawiajmy o polskiej nauce” MNiSW w ostatnich miesiącach prowadzi konsultacje ze środowiskiem akademickim i badawczym na temat stojących przed sektorem wyzwań i możliwych do wdrożenia rozwiązań, nie tylko dotyczących finansowania.

Ochrona środowiska

Rynki materiałów biodegradowalnych i biopochodnych będą rosły w szybkim tempie. W Polsce dopiero raczkują

Rynek biodegradowalnych tworzyw sztucznych do 2031 roku ponad trzykrotnie zwiększy swoje obroty. Również tworzywa biopochodne są coraz częściej rozwijane i wykorzystywane. Choć rynki na świecie notują dynamiczny rozwój, napędzany nie tylko świadomością klientów, ale też surowymi przepisami środowiskowymi, w Polsce ten potencjał jest wykorzystywany szczątkowo. Tymczasem biotworzywa mogą z powodzeniem zastąpić większość materiałów syntetycznych.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.