Newsy

Naukowcy częściowo przywrócili wzrok niewidomemu mężczyźnie. Optogenetyka to rewolucja w leczeniu genetycznej utraty widzenia [DEPESZA]

2021-06-01  |  06:00
Wszystkie newsy

To milowy krok w leczeniu ślepoty uwarunkowanej genetycznie. Naukowcy udowodnili, że dzięki terapii optogenetycznej udało się częściowo przywrócić wzrok. Innowacyjna metoda leczenia polega na połączeniu terapii genowej i impulsów światła stymulujących pracę siatkówki, by umożliwić jej wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. – Nasze badania stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei.

Utrata wzroku często jest wynikiem dziedzicznej choroby fotoreceptorów w oku, czyli światłoczułych komórek w siatkówce, które wykorzystują opsyny (rodzaj białek) do przekształcania światła w impulsy elektryczne i dostarczania informacji wzrokowych z oka do mózgu za pośrednictwem nerwu wzrokowego. W chorobach dziedzicznych fotoreceptory ulegają degeneracji, powodując utratę wzroku. Według Narodowego Instytutu Zdrowia rzadkie zaburzenie genetyczne, które rozkłada fotoreceptory w siatkówce, dotyka jedną na 4 tys. osób na całym świecie.

Naukowcy od lat pracują nad leczeniem tej dziedzicznej ślepoty za pomocą optogenetyki. Terapia polega na genetycznym modyfikowaniu komórek tak, aby wytwarzały białka wrażliwe na światło. Właśnie przyniosła ona obiecujące wyniki w leczeniu pacjenta, który całkowicie stracił wzrok z powodu dziedzicznej choroby barwnikowej siatkówki. Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie „Nature Medicine”.

– Nasze odkrycia stanowią dowód na to, że stosowanie terapii optogenetycznej w celu częściowego przywrócenia wzroku jest możliwe – podkreśla Botond Roska, dyrektor założyciel Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei (IOB) i profesor na Uniwersytecie w Bazylei.

Aby przywrócić zdolność wykrywania światła w siatkówce pacjenta, naukowcy dostarczyli do komórek zwojowych siatkówki geny, aby umożliwić im wytwarzanie światłoczułego białka ChrimsonR. Wyczuwa ono bursztynowe światło, bezpieczniejsze dla komórek siatkówki niż niebieskie światło używane w innych rodzajach badań optogenetycznych. Zespół opracował również specjalistyczne gogle wyposażone w kamerę, która rejestruje i wyświetla obrazy na siatkówce przy bursztynowych falach świetlnych. Podczas pandemii pacjent nosił gogle w domu i na spacerach. Po około siedmiu miesiącach zauważył paski na przejściu dla pieszych.

W trakcie testów w laboratorium dzięki goglom pacjent był w stanie dostrzec, zlokalizować, policzyć i dotknąć małe przedmioty, jak zeszyt, pudełko na zszywki i szklane kubki. Korzystając z nieinwazyjnych odczytów elektroencefalografii (EEG), zespół międzynarodowych naukowców odkrył, że aktywność w korze wzrokowej mózgu pacjenta zmieniała się w zależności od tego, czy zaobserwował dany przedmiot. Umożliwiło to naukowcom potwierdzenie, że aktywność mózgu rzeczywiście była powiązana z obiektem, czyli pacjent częściowo odzyskał wzrok.

– Do odzyskania częściowego widzenia za pomocą optogenetyki niezbędne było duże zaangażowanie i wysiłek ze strony pacjenta – podkreśla José-Alain Sahel, profesor i kierownik Katedry Okulistyki na Uniwersytecie w Pittsburghu, profesor na Uniwersytecie Paryskim oraz dyrektor założyciel paryskiego Institut de la Vision.

To pierwsza skuteczna terapia optogenetyczna stosowana u ludzi po ponad 10 latach badań. Trwające badanie kliniczne ma sprawdzić bezpieczeństwo terapii genowej u innych pacjentów w Paryżu, Pittsburghu i Londynie.

– Co ważne, niewidomi pacjenci z różnymi rodzajami neurodegeneracyjnej choroby fotoreceptorowej i funkcjonalnym nerwem wzrokowym będą potencjalnie kwalifikować się do leczenia. Jednak ta terapia będzie dostępna dla pacjentów dopiero za jakiś czas – wskazuje José-Alain Sahel.

Badania mają zostać ukończone do 2025 roku. 

Czytaj także

Transmisje online

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Bankowość

Cyfrowa transformacja wymaga od liderów biznesu nowych kompetencji. Wśród nich kluczowe są otwartość na zmianę i empatia

Empatia, elastyczność i gotowość do eksperymentowania to dziś kluczowe cechy skutecznego przywództwa – szczególnie w świecie zdominowanym przez technologię i sztuczną inteligencję. Transformacja cyfrowa stawia przed liderami wiele nowych wyzwań i wymusza nowy model zarządzania – oparty na zaufaniu, adaptacyjności i rozumieniu potrzeb zespołu. Od 15 lat kobiety na kierowniczych stanowiskach w rozwijaniu kompetencji liderskich wspiera Program Santander W50. Uczestniczki z kilkunastu krajów zdobywają wiedzę i narzędzia do zarządzania zmianą, które pozwalają im skuteczniej funkcjonować w dynamicznym otoczeniu rynkowym.

Transport

Europa zapowiada walkę o bezpieczeństwo lekowe. Wsparcie dla tych inwestycji ma się znaleźć w przyszłym budżecie UE

Zaledwie 23 proc. światowej produkcji farmaceutycznej pokrywa Europa. Bardzo dynamicznie rośnie potencjał wytwórczy Azji i może się ona wysunąć na pozycję lidera. Ministrowie zdrowia krajów Unii Europejskiej są zgodni co do tego, że Europa powinna się stać atrakcyjnym rynkiem inwestycyjnym dla przemysłu farmaceutycznego i dążyć do samowystarczalności w produkcji leków i substancji czynnych niezbędnych do ich wytwarzania. Wciąż jednak przedsiębiorcy napotykają bariery biurokratyczne, a wsparcie krajowe i unijne dla inwestorów jest nadal niewystarczająco atrakcyjne.

Konsument

Za pół roku zacznie obowiązywać w Polsce system kaucyjny. Polacy obawiają się jego uciążliwości

1 października br. w Polsce zacznie obowiązywać system kaucyjny. Nie wszyscy konsumenci zdają sobie sprawę z tego, jakimi regułami będzie się rządzić. Eksperci podkreślają jednak, że podejście społeczeństwa jest pozytywne, choć wdrażaniu systemu towarzyszą pewne obawy. Ich zdaniem nie da się pewnie uniknąć na początku błędów i frustracji, ale pozytywne jest już to, że system zacznie działać.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.