Newsy

W fazie badań klinicznych na świecie znajduje się ponad 360 terapii genowych. Polska należy do liderów pod względem diagnostyki genowej

2020-03-16  |  06:00

Pierwszą terapię komórkową i genową zatwierdziły Stany Zjednoczone w 2017 roku. Obecnie, jak wynika z raportu PhRMA, w fazie badań klinicznych znajduje się ponad 360 genowych terapii. Jak dotąd tylko sześć chorób jest leczonych terapią genową lub komórkową, m.in. jeden z nowotworów, choroby oczu i rzadkie choroby dziedziczne. Dzięki metodzie CRISPR można z kolei wyciąć z genomu nieprawidłowe informacje genetyczne i zastąpić je nowymi. Także w Polsce powstaje coraz więcej firm, które prowadzą tego typu badania.

– Mamy dwa obszary, jeśli chodzi o innowacje w genetyce. Jeden to diagnostyka genetyczna i pod tym względem faktycznie jesteśmy bardzo zaawansowani. Drugi obszar to leczenie celowane w chorobach genetycznych – mówi w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje Katarzyna Kazior, członek rady nadzorczej Zdrowegeny.pl.

Badania genetyczne i terapie celowane rewolucjonizują medycynę. Obecnie dzięki tym pierwszym można sprawdzić predyspozycje, upodobania czy nawet charakter. Mogą być one także przełomowe dla chorych – sprawdzą nasze predyspozycje na dane choroby, ewentualne uszkodzone geny i prawdopodobieństwo chorób.

– Firma 23andMe skupia się na badaniu, które pokazuje nam, skąd pochodzimy my i nasi przodkowie, ale też pokazuje różnego rodzaju cechy, tendencje genetyczne, jak również korelacje danego genu z występowaniem danej choroby albo nietolerancją pewnych potraw – wskazuje Katarzyna Kazior.

Wykonanie badań genetycznych pozwala zidentyfikować zmiany w naszym DNA związane z podwyższonym ryzykiem zachorowania na nowotwory czy sprawdzić nasz mikrobiom, czyli bakterie w przewodzie pokarmowym.

Pod względem badań genetycznych Polska należy do światowej czołówki, na swoim koncie mamy opracowanie metody badań, która jest kilkudziesięciokrotnie tańsza niż te powszechnie proponowane, a przy tym bardzo skuteczna. Przykładem może być program Badamy Geny, który pozwala ocenić ryzyko zachorowania na nowotwory dziedziczne. Program Zdrowe Geny umożliwia zaś np. sprawdzenie prawdopodobieństwa zachorowania na raka trzustki.

– Tego typu celowana diagnostyka, jeśli chodzi o weryfikację prawdopodobieństwa wystąpienia dziedzicznej choroby, jest w Polsce już dosyć szeroko dostępna – przekonuje ekspertka.

O ile badania genetyczne pozwalają przygotować się do wystąpienia choroby, o tyle terapie genowe umożliwiają skuteczną walkę ze schorzeniami, na które dotychczas nie znaleziono leków. Już w 2012 roku Unia Europejska zatwierdziła pierwszą terapię ukierunkowaną na konkretny zmutowany gen, który powoduje chorobę wątroby. Pięć lat później, w 2017 roku, w USA zatwierdzono genetyczne leczenie chorób wzroku. Trwają badania kliniczne terapii genowych dla setek innych chorób.

Raport opublikowany przez Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) wskazuje, że obecnie w fazie rozwoju klinicznego znajdują się 362 terapie komórkowe  i genowe. Oznacza to wzrost o 20 proc. od 2018 roku.

– Największą obietnicą jest firma CRISPR. Wykorzystuje ona działanie wirusów, które tną geny danego człowieka i w miejsce wadliwego genu podstawiają  poprawny albo ten, którego byśmy sobie życzyli. Jednak te działania nie są jeszcze w takiej fazie, żebyśmy mogli z nich szeroko korzystać – ocenia Katarzyna Kazior.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Problemy społeczne

Dane satelitarne będą częściej pomagać w walce z żywiołami w Polsce. Nowy system testowany był w czasie wrześniowej powodzi

Światowa Organizacja Meteorologiczna podaje, że w ciągu ostatnich 50 lat pięciokrotnie zwiększyła się liczba katastrof naturalnych na świecie. Jednocześnie nowe możliwości w zakresie wczesnego ostrzegania i zarządzania kryzysowego pozwoliły ograniczyć liczbę ofiar trzykrotnie. Coraz częściej pomagają w tym dane satelitarne, czego przykładem było wykorzystanie nowego systemu Poland’s Civil Security Hub w trakcie wrześniowej powodzi na południowym zachodzie kraju.

Firma

Rośnie rola pracowników w podejmowaniu decyzji zarządczych. Firmy chętniej korzystają z ekspertów zewnętrznych

Szanse i zagrożenia związane z nowymi technologiami, w szczególności rozwój sztucznej inteligencji, cyberbezpieczeństwa oraz zrównoważonego rozwoju i zmienność geopolityczna – to te tematy zyskują na znaczeniu na agendzie zarządów oraz rad nadzorczych działających w Europie spółek giełdowych. Jak wskazuje Raport Board Monitor Europe 2024, rola tych organów w firmach rośnie. Podobnie jak zaangażowanie pracowników w podejmowaniu decyzji zarządczych.

Zdrowie

Ochrona zdrowia w Polsce ma być bardziej oparta na jakości. Obowiązująca od roku ustawa zostanie zmieniona

Od października placówki ochrony zdrowia mogą się ubiegać o akredytację na nowych zasadach. Nowe standardy zostały określone we wrześniowym obwieszczeniu resortu zdrowia i dotyczą m.in. kontroli zakażeń, sposobu postępowania z pacjentem w stanach nagłych czy opinii pacjentów z okresu hospitalizacji. Standardy akredytacyjne to uzupełnienie obowiązującej od stycznia br. ustawy o jakości w opiece zdrowotnej i bezpieczeństwie pacjenta, która jest istotna dla całego systemu, jednak zdaniem resortu zdrowia wymaga poprawek.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.