Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Ochrona środowiska

IT i technologie

Świadoma sztuczna inteligencja może powstać jeszcze w tej dekadzie. Tego dotyczy dzisiejszy wyścig zbrojeń

Entuzjaści idei AGI, czyli ogólnej sztucznej inteligencji, która będzie mieć atrybuty umysłu ludzkiego, przekonują, że powstanie ona już w ciągu najbliższych 5–10 lat. – Ten, kto tego dokona, przejmie władzę nad całym światem – ocenia Edi Pyrek, założyciel Global Artificial Intelligence Alliance. Siła wynikająca z połączenia dostępu do zasobu wszystkich globalnych informacji, gigantycznej mocy obliczeniowej i pewnego stanu świadomości nie będzie w stanie równać się z żadnym znanym ludziom rodzajem broni.

Regionalne – Podlaskie

Samorządy inwestują w mieszkania dla studentów i absolwentów. Chcą w ten sposób zatrzymać odpływ młodych ludzi

120 studentów i absolwentów odbierze klucze do własnego lokum w ramach programu „Mieszkanie dla absolwenta” w Białymstoku. W ten sposób miasto chce zatrzymać w mieście najlepszych absolwentów i studentów kończących studia poprzez zapewnienie im preferencyjnych warunków najmu. Inwestycja pochłonęła 57 mln zł, z czego większość stanowiło dofinansowanie z Banku Gospodarstwa Krajowego.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.