Mówi: | Jacek Jemielity |
Funkcja: | profesor w Centrum Nowych Technologii UW, współtwórca ExploRNA |
Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni
Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.
– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.
Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.
Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.
– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.
Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.
– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.
Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.
Istotne są jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.
– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.
Czytaj także
- 2025-05-27: Po debacie prezydenckiej wzrosło zainteresowanie woreczkami nikotynowymi. Niesłusznie mylone są z nielegalnymi w Polsce snusami
- 2025-05-27: Parlament Europejski przeciwny centralizacji polityki spójności w UE. Apeluje o jej większą elastyczność
- 2025-05-05: Konkurs NCBR i Orlenu ma wesprzeć najciekawsze rozwiązania dla przemysłu rafineryjno-petrochemicznego. Na ich rozwój trafi blisko 200 mln zł
- 2025-04-28: Niepewna sytuacja zwracanych do Skarbu Państwa gruntów dzierżawnych. To może się wiązać z likwidacją infrastruktury rolniczej i miejsc pracy
- 2025-04-23: Ogromna baza magazynowa zbóż w Wielkopolsce do likwidacji. Pracę może stracić kilkaset osób
- 2025-04-14: Trwa kontrola szczepień dzieci. Rodzice uchylający się od tego obowiązku muszą się liczyć z karami
- 2025-04-07: Młode pokolenie szczególnie narażone na choroby cywilizacyjne. Unijni ministrowie zdrowia chcą przemodelować kwestie profilaktyki
- 2025-04-30: Katarzyna Dowbor: Jak najszybciej muszę się zaszczepić przeciw kleszczowemu zapaleniu mózgu. Do tej pory zabezpieczałam przed tymi pasożytami tylko moje zwierzęta
- 2025-03-27: Coraz więcej osób choruje na kleszczowe zapalenie mózgu. Na profilaktyczne szczepienie zdecydował się tylko co 10. Polak
- 2025-04-02: Julia Kamińska: Bardzo niepokoi mnie trend odwrotu od sprawdzonych szczepionek ratujących życie. Chciałabym, żeby ludzie ufali naukowcom i nie bali się
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Ochrona środowiska

Rusza ważna inwestycja w Ustce. Nowa baza będzie zapleczem serwisowym dla morskich farm wiatrowych [AUDIO]
Wystartowały prace przy budowie bazy operacyjno-serwisowej w Ustce. Inwestycja będzie zapleczem dla obsługi morskiej farmy wiatrowej, którą PGE buduje na Bałtyku wraz z duńską firmą Ørsted. Uruchomienie Baltica 2 zaplanowane jest na 2027 rok. Baza ma także potencjał, by obsługiwać kolejne projekty morskie PGE. Będzie mieć znaczenie nie tylko dla rozwoju offshore w Polsce, lecz także dla samego regionu.
Edukacja
Trwa budowa nowoczesnego systemu ostrzegania i alarmowania. Ma być gotowy do końca tego roku

Państwowa Straż Pożarna wdraża nowoczesny system ostrzegania i alarmowania. Obejmie ponad 4 tys. lokalizacji w całej Polsce, a łącznie na ten cel trafi 175 mln zł. Kluczowe zmiany to wymiana syren analogowych na cyfrowe, budowa nowoczesnej infrastruktury komunikacyjnej oraz integracja systemów ostrzegania na poziomie samorządowym i rządowym. Budowa systemu to jeden z elementów ustawy o ochronie ludności i obronie cywilnej. Ma być gotowy do końca 2025 roku.
Konsument
Luka cyrkularności w Polsce wynosi 90 proc. Jesteśmy dopiero na początku drogi do obiegu zamkniętego

Gospodarka obiegu zamkniętego (GOZ), inaczej gospodarka cyrkularna, to model gospodarczy, który dąży do minimalizacji odpadów i maksymalnego wykorzystania zasobów. Na razie polska gospodarka osiągnęła cyrkularność w nieco ponad 10 proc., więc mamy dużo do nadrobienia. Tym bardziej że pojawiają się kolejne unijne regulacje, które wymuszą na nas przyspieszenie procesu dochodzenia do GOZ. Jedną z nich jest rozporządzenie w sprawie opakowań i odpadów opakowaniowych (PPWR), które zacznie obowiązywać od sierpnia 2026 roku.
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.