Newsy

Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]

2021-04-23  |  06:00
Wszystkie newsy

Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.

– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.

W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.

– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.

Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.

– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.

Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.

Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.

– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.

Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Problemy społeczne

Przeciętny Polak spędza w sieci ponad trzy godziny dziennie. Tylko 11 proc. podejmuje próby ograniczenia tego czasu

Polacy średnio spędzają w internecie ponad trzy godziny dziennie. Jednocześnie, według badania na temat higieny cyfrowej, jedynie 14 proc. respondentów kontroluje swój czas ekranowy, a co piąty ogranicza liczbę powiadomień w telefonie czy komputerze. Nadmierne korzystanie z ekranów może wpływać na zaniedbywanie obowiązków i relacji z innymi, a także obniżenie nastroju i samooceny. Kampania Fundacji Orange „Nie przescrolluj życia” zwraca uwagę na potrzebę dbania o higienę cyfrową. Szczególnie okres świątecznego wypoczynku sprzyja takiej refleksji.

Prawo

Pediatrzy: Słodkie e-papierosy nie są przebadane. Państwo musi przejąć inicjatywę w sprawie kontroli ich jakości

Co trzeci uczeń pierwszą styczność z nikotyną miał w wieku 13 lat. Dla 70 proc. pierwszym w życiu wyrobem z nikotyną był e-papieros. Wśród uczniów używających obecnie nikotyny najwięcej, bo 80 proc., używa e-papierosów, najczęściej o słodkich smakach – wynika z badań CBOS. W dodatku z badań wynika, że zakaz sprzedaży takich produktów niepełnoletnim jest skutecznie omijany. Polskie Towarzystwo Pediatryczne, wspierane przez lekarzy innych specjalności, apeluje do premiera o wycofanie ze sprzedaży smakowych e-papierosów z nikotyną i bez niej. Zwłaszcza słodkie substancje smakowe dodawane do e-liquidów dla osiągnięcia atrakcyjnego smaku wciąż nie są wystarczająco przebadane  alarmują toksykolodzy.

Infrastruktura

Prąd z największej prywatnej inwestycji energetycznej w Polsce popłynie w 2027 roku. Polenergia dostała właśnie potężny zastrzyk finansowania

Polenergia S.A. i Bank Gospodarstwa Krajowego podpisały umowę pożyczki ze środków Krajowego Planu Odbudowy (KPO) na budowę morskich farm wiatrowych. Finansowanie wyniesie 750 mln zł i zostanie wykorzystane do budowy dwóch farm o łącznej mocy 1440 MW. Największa prywatna grupa energetyczna w Polsce realizuje ten projekt z norweskim Equinorem. Prace związane z budową fundamentów turbin na Bałtyku mają się rozpocząć w 2026 roku. Projekty offshorowe będą jednym z filarów nowej strategii Polenergii, nad którą spółka właśnie pracuje.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.