Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]
Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.
– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.
W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.
– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.
Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.
– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.
Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.
Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.
– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.
Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.
Czytaj także
- 2024-10-14: Margaret: 15 listopada wydaję kontynuację albumu „Siniaki i cekiny”. Zamykam to wszystko klamrą i czuję, że to otworzy mi drzwi na nowe
- 2024-08-27: Ogromny postęp w leczeniu dotychczas nieuleczalnego rdzeniowego zaniku mięśni. Poprawę stanu zdrowia i kondycji psychicznej odnotowało aż 80 proc. pacjentów
- 2024-05-31: Martyna Wojciechowska: Mamy tematy do „Kobiety na krańcu świata” na kolejnych 15 sezonów. Część bohaterek nie wie o moim istnieniu, ale ja je od dawna obserwuję
- 2024-04-15: Bioinformatyczne narzędzia ułatwiają diagnostykę opartą na danych genetycznych. W Polsce dostęp do niej wciąż jest niewystarczający
- 2024-04-10: Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia. Polska notuje dynamiczny wzrost liczby ich rejestracji
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-20: Michel Moran: W „MasterChef Nastolatki” mamy ambitnych i utalentowanych uczestników. Oni mają nowocześniejsze pomysły niż ja
- 2024-03-15: Mikroroboty stają się coraz doskonalsze. Biomimetyczne urządzenia mogą w przyszłości zastąpić owady zapylające
- 2024-02-29: Dagmara Kaźmierska: Zawsze miałam inne marzenia niż udział w „Tańcu z Gwiazdami”, ale zdecydowałam się w końcu spełnić prośby producentów. Już kilka lat temu mi to proponowano
- 2023-11-09: Coraz bardziej zaawansowane prace nad morskimi farmami wiatrowymi na Bałtyku. Inwestorzy przygotowują się też do aukcji w 2025 roku
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Ochrona środowiska
Polskę czeka boom w magazynach energii. Rząd pracuje nad nowymi przepisami
Brak magazynów energii to jedna z największych barier w rozwoju energetyki odnawialnej. Stopniowo zyskują one jednak zainteresowanie zarówno spółek energetycznych, jak i inwestorów indywidualnych. Nowe przepisy, które zapowiada rząd, mają pobudzić inwestycje w ten obszar, który może się okazać istotny także dla polskiego przemysłu.
IT i technologie
Świadoma sztuczna inteligencja może powstać jeszcze w tej dekadzie. Tego dotyczy dzisiejszy wyścig zbrojeń
Entuzjaści idei AGI, czyli ogólnej sztucznej inteligencji, która będzie mieć atrybuty umysłu ludzkiego, przekonują, że powstanie ona już w ciągu najbliższych 5–10 lat. – Ten, kto tego dokona, przejmie władzę nad całym światem – ocenia Edi Pyrek, założyciel Global Artificial Intelligence Alliance. Siła wynikająca z połączenia dostępu do zasobu wszystkich globalnych informacji, gigantycznej mocy obliczeniowej i pewnego stanu świadomości nie będzie w stanie równać się z żadnym znanym ludziom rodzajem broni.
Regionalne – Podlaskie
Samorządy inwestują w mieszkania dla studentów i absolwentów. Chcą w ten sposób zatrzymać odpływ młodych ludzi
120 studentów i absolwentów odbierze klucze do własnego lokum w ramach programu „Mieszkanie dla absolwenta” w Białymstoku. W ten sposób miasto chce zatrzymać w mieście najlepszych absolwentów i studentów kończących studia poprzez zapewnienie im preferencyjnych warunków najmu. Inwestycja pochłonęła 57 mln zł, z czego większość stanowiło dofinansowanie z Banku Gospodarstwa Krajowego.
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.