Newsy

Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]

2021-04-23  |  06:00
Wszystkie newsy

Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.

– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.

W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.

– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.

Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.

– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.

Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.

Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.

– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.

Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Ochrona środowiska

IT i technologie

Świadoma sztuczna inteligencja może powstać jeszcze w tej dekadzie. Tego dotyczy dzisiejszy wyścig zbrojeń

Entuzjaści idei AGI, czyli ogólnej sztucznej inteligencji, która będzie mieć atrybuty umysłu ludzkiego, przekonują, że powstanie ona już w ciągu najbliższych 5–10 lat. – Ten, kto tego dokona, przejmie władzę nad całym światem – ocenia Edi Pyrek, założyciel Global Artificial Intelligence Alliance. Siła wynikająca z połączenia dostępu do zasobu wszystkich globalnych informacji, gigantycznej mocy obliczeniowej i pewnego stanu świadomości nie będzie w stanie równać się z żadnym znanym ludziom rodzajem broni.

Regionalne – Podlaskie

Samorządy inwestują w mieszkania dla studentów i absolwentów. Chcą w ten sposób zatrzymać odpływ młodych ludzi

120 studentów i absolwentów odbierze klucze do własnego lokum w ramach programu „Mieszkanie dla absolwenta” w Białymstoku. W ten sposób miasto chce zatrzymać w mieście najlepszych absolwentów i studentów kończących studia poprzez zapewnienie im preferencyjnych warunków najmu. Inwestycja pochłonęła 57 mln zł, z czego większość stanowiło dofinansowanie z Banku Gospodarstwa Krajowego.

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.