Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]
Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.
– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.
W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.
– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.
Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.
– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.
Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.
Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.
– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.
Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.
Czytaj także
- 2025-03-13: Patricia Kazadi: Maciek Rock jest dla mnie ogromną inspiracją. Uczę się od mistrza
- 2024-12-10: Polscy naukowcy poszukują innowacyjnych terapii z wykorzystaniem RNA. Na celowniku są choroby rzadkie, zakaźne i nowotwory
- 2024-11-18: Maciej Rock: „Must Be the Music” to jeden z moich ulubionych programów. Szczególnie wspominam Korę
- 2025-01-03: Maciej Rock: Nie mam ulubionego gatunku muzyki ani wykonawcy. Zetknięcie się z artystami wykonującymi muzykę rockową, mroczną czy disco polo jest niezwykle fascynujące
- 2024-12-06: Dawid Kwiatkowski: Nie nazwałbym się jurorem pobłażliwym, ale też nie jestem surowym oceniającym. Moje decyzje są sprawiedliwe i żadnej z nich nie żałuję
- 2024-11-28: Dawid Kwiatkowski: Uczestnicy „Must Be the Music” starają się zaczepiać nas na korytarzach. Ja uciekam, bo przed castingiem nie chcę wchodzić w żadne relacje
- 2024-11-25: Sebastian Karpiel-Bułecka: Jurorowanie to nie jest proste zadanie, ale bardzo mnie to rajcuje. Staram się być sprawiedliwy, szczery i rzetelny
- 2024-11-21: Miuosh: Czegoś takiego jak w studiu „Must Be the Music” jeszcze nie przeżyłem. To jest inny świat, to jest rozmach
- 2024-10-14: Margaret: 15 listopada wydaję kontynuację albumu „Siniaki i cekiny”. Zamykam to wszystko klamrą i czuję, że to otworzy mi drzwi na nowe
- 2024-08-27: Ogromny postęp w leczeniu dotychczas nieuleczalnego rdzeniowego zaniku mięśni. Poprawę stanu zdrowia i kondycji psychicznej odnotowało aż 80 proc. pacjentów
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Ochrona środowiska

Rusza ważna inwestycja w Ustce. Nowa baza będzie zapleczem serwisowym dla morskich farm wiatrowych [AUDIO]
Wystartowały prace przy budowie bazy operacyjno-serwisowej w Ustce. Inwestycja będzie zapleczem dla obsługi morskiej farmy wiatrowej, którą PGE buduje na Bałtyku wraz z duńską firmą Ørsted. Uruchomienie Baltica 2 zaplanowane jest na 2027 rok. Baza ma także potencjał, by obsługiwać kolejne projekty morskie PGE. Będzie mieć znaczenie nie tylko dla rozwoju offshore w Polsce, lecz także dla samego regionu.
Edukacja
Trwa budowa nowoczesnego systemu ostrzegania i alarmowania. Ma być gotowy do końca tego roku

Państwowa Straż Pożarna wdraża nowoczesny system ostrzegania i alarmowania. Obejmie ponad 4 tys. lokalizacji w całej Polsce, a łącznie na ten cel trafi 175 mln zł. Kluczowe zmiany to wymiana syren analogowych na cyfrowe, budowa nowoczesnej infrastruktury komunikacyjnej oraz integracja systemów ostrzegania na poziomie samorządowym i rządowym. Budowa systemu to jeden z elementów ustawy o ochronie ludności i obronie cywilnej. Ma być gotowy do końca 2025 roku.
Konsument
Luka cyrkularności w Polsce wynosi 90 proc. Jesteśmy dopiero na początku drogi do obiegu zamkniętego

Gospodarka obiegu zamkniętego (GOZ), inaczej gospodarka cyrkularna, to model gospodarczy, który dąży do minimalizacji odpadów i maksymalnego wykorzystania zasobów. Na razie polska gospodarka osiągnęła cyrkularność w nieco ponad 10 proc., więc mamy dużo do nadrobienia. Tym bardziej że pojawiają się kolejne unijne regulacje, które wymuszą na nas przyspieszenie procesu dochodzenia do GOZ. Jedną z nich jest rozporządzenie w sprawie opakowań i odpadów opakowaniowych (PPWR), które zacznie obowiązywać od sierpnia 2026 roku.
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.