Naukowcy stworzyli rewolucyjny edytor genów. Mogą włączać i wyłączać geny w ludzkim DNA bez jego uszkodzenia [DEPESZA]
Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.
– Mamy teraz proste narzędzie, które może wyłączyć ogromną większość genów – podkreśla Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT, badacz w Howard Hughes Medical Institute oraz Whitehead Institute. – Możemy wyciszyć wiele genów w tym samym czasie bez jakiegokolwiek uszkodzenia DNA, z dużą dozą jednorodności i w sposób, który można odwrócić. To świetne narzędzie do kontrolowania ekspresji genów.
W przeciwieństwie do CRISPR-Cas9 edytor ten nie wykorzystuje białka tnącego DNA, tworzącego przerwy w niciach DNA, w które na trwałe wkleja się pożądane sekwencje. W zamian stosuje modyfikacje epigenetyczne, polegające na wyciszaniu lub aktywowaniu poszczególnych genów z użyciem bodźca chemicznego. Projekt opracowania takiego edytora został częściowo sfinansowany z grantu przyznanego w 2017 roku przez Defense Advanced Research Projects Agency.
– Zaledwie po czterech latach od pozyskania grantu technologia CRISPRoff w końcu działa zgodnie z naszymi wyobrażeniami, które pojawiały się do tej pory w filmach science fiction – mówi Luke Gilbert, adiunkt na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. – To ekscytujące, jak ta technologia działa w praktyce.
Wyciszanie genów odbywa się poprzez metylację, czyli dodawanie znaczników chemicznych do określonych miejsc w nici DNA. Dzięki temu staje się ono niedostępne dla polimerazy RNA – enzymu odczytującego informację genetyczną w sekwencji DNA.
– Dzięki nowej technologii CRISPRoff można dokonać szybkiej ekspresji białek i napisać program, który zostanie zapamiętany i przenoszony przez komórkę w nieskończoność – wskazuje Luke Gilbert. – To zmienia zasady gry, ponieważ teraz możemy zapisać zmianę, która jest przekazywana przez podziały komórek – w pewnym sensie możemy nauczyć się tworzyć wersję 2.0 technologii CRISPR-Cas9.
Naukowcy stworzyli maszynę białkową, która, kierowana przez RNA, może przyczepiać grupy metylowe do określonych miejsc na nici DNA. Zmetylowane geny są następnie wyciszane lub wyłączane. Z uwagi na to, że metoda nie zmienia sekwencji nici DNA, naukowcy mogą odwrócić ten efekt za pomocą enzymów, które usuwają grupy metylowe. Taka możliwość jest przełomowa w porównaniu z edytorem CRIPSR-Cas9. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornii dowiedli, że choć ta technologia przynosiła rewolucyjne zmiany w kontekście możliwości łatwej edycji genów, to jej stosowanie wiązało się z dużym ryzykiem wystąpienia poważnych niepożądanych konsekwencji. Z przeprowadzonego przez nich badania wynika, że w około 16 proc. badanych próbek komórek poddanych modyfikacji CRISPR-Cas9 wystąpiły duże, niezamierzone zmiany.
Metoda CRISPRoff została przetestowana na genie kodującym białko tau, związane z chorobą Alzheimera. Okazało się, że technologia może być użyta do obniżenia ekspresji tau, ale nie do jego całkowitego wyłączenia.
– Udowodniliśmy, że mamy już realną strategię wyciszania białka tau i zapobiegania jego ekspresji – podkreśla Jonathan Weissman. – Pytanie brzmi zatem, jak zastosować to na osobie dorosłej? I czy to naprawdę wystarczyłoby, aby wpłynąć na chorobę Alzheimera? To wciąż otwarte pytania, zwłaszcza to ostatnie.
Tymczasem metoda CRISPR-Cas9 badana jest już pod kątem wykorzystania w leczeniu zakażenia wirusem HIV, zespołu Ushera czy chłoniaka.
Czytaj także
- 2024-04-15: Bioinformatyczne narzędzia ułatwiają diagnostykę opartą na danych genetycznych. W Polsce dostęp do niej wciąż jest niewystarczający
- 2024-04-10: Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia. Polska notuje dynamiczny wzrost liczby ich rejestracji
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-20: Michel Moran: W „MasterChef Nastolatki” mamy ambitnych i utalentowanych uczestników. Oni mają nowocześniejsze pomysły niż ja
- 2024-03-15: Mikroroboty stają się coraz doskonalsze. Biomimetyczne urządzenia mogą w przyszłości zastąpić owady zapylające
- 2024-02-29: Dagmara Kaźmierska: Zawsze miałam inne marzenia niż udział w „Tańcu z Gwiazdami”, ale zdecydowałam się w końcu spełnić prośby producentów. Już kilka lat temu mi to proponowano
- 2023-11-09: Coraz bardziej zaawansowane prace nad morskimi farmami wiatrowymi na Bałtyku. Inwestorzy przygotowują się też do aukcji w 2025 roku
- 2023-10-12: Oznaczenie produktu jako wegański może zniechęcać konsumentów. Rezygnacja z etykiet pierwszym krokiem do zmiany nawyków żywieniowych
- 2023-10-16: Leczenie hipnozą nie budzi zaufania pacjentów. Powodem są głównie utrwalone w przestrzeni publicznej mity na jej temat
- 2023-10-27: Ustawę o prawach pacjenta i Rzeczniku Praw Pacjenta czeka kolejna nowelizacja. Ma ona ułatwić walkę z niemedycznymi lub paramedycznymi terapiami
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Transport
Mazowieckie lotniska będą mogły wkrótce obsłużyć 40 mln pasażerów rocznie. Trwają przygotowania do modernizacji na Okęciu i w Modlinie
Lotnisko Chopina, które właśnie obchodziło 90. urodziny, może w tym roku obsłużyć nawet 20 mln pasażerów. To o 10 proc. więcej niż rok temu. Aby sprostać rosnącemu ruchowi turystycznemu w kolejnych latach, potrzebne jest jednak zwiększenie przepustowości. Planowana rozbudowa do 2028 roku pozwoli obsługiwać rocznie nawet 30 mln pasażerów. Łącznie z możliwościami lotnisk w Modlinie i Radomiu ma to być ok. 10 mln pasażerów więcej.
Ochrona środowiska
Stworzenie cyfrowego bliźniaka Ziemi coraz bliżej. Pomoże precyzyjniej przewidywać klęski żywiołowe
Na początku czerwca mają zostać uruchomione dwa pierwsze komponenty cyfrowej repliki Ziemi. To inicjatywa Komisji Europejskiej, w ramach której powstaje superzaawansowana symulacja zjawisk, m.in. atmosferycznych i klimatycznych, do jakich dochodzi na Ziemi. Oparte na bogatych zbiorach danych, m.in. ze zdjęć satelitarnych, i ich zaawansowanej analizie narzędzia pozwolą z dwutygodniowym wyprzedzeniem przewidywać zdarzenia pogodowe, precyzując prognozę do obszarów podzielonych na kwadraty o boku zaledwie kilku kilometrów. Będą mogły być wykorzystywane także w planowaniu miast, farm wiatrowych czy w rolnictwie. W tworzeniu rozwiązania bierze udział polski dostawca rozwiązań chmurowych.
Handel
Przygotowania do wdrożenia systemu kaucyjnego idą pełną parą. Przyszli operatorzy przeciwni zmianie daty na 2026 rok
Wkrótce Sejm ma się zająć nowym projektem przepisów dotyczących systemu kaucyjnego, którego start zaplanowano na styczeń 2025 roku. Przedstawione przez Ministerstwo Klimatu i Środowiska zmiany dotyczą m.in. rezygnacji z podatku VAT i wprowadzenia tzw. mechanizmu podążania kaucji za produktem. – Wszystkie te zmiany oceniamy bardzo pozytywnie, one są niezbędnym elementem dla właściwego funkcjonowania przyszłego systemu kaucyjnego – mówi Aleksander Traple, prezes Zwrotka SA. Jak podkreśla, dalsze odkładanie w czasie terminu uruchomienia systemu kaucyjnego jest bezzasadne, ponieważ branża odpadowa, handel detaliczny i szereg innych podmiotów już od dłuższego czasu przygotowują się do jego wdrożenia.
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.