Onkologia potrzebuje leków o działaniu selektywnym. Polacy są w czołówce opracowywania innowacyjnych terapii rakowych

Osiągnięcie większej skuteczności leków przy jednoczesnej redukcji skutków ubocznych związanych z ich przyjmowaniem jest podstawowym celem naukowców opracowujących innowacje w onkologii. Ogromne nadzieje wiązane są z lekami o działaniu selektywnym, opartymi na rozwiązaniach z zakresu nanotechnologii oraz wykorzystaniu przeciwciał. Duże sukcesy w tej dziedzinie notują polscy naukowcy. – Jesteśmy w światowej czołówce. Ścigamy się z Europą i USA we wprowadzaniu innowacyjnych rozwiązań – mówi dr hab. Katarzyna Wiktorska, prof. Narodowego Instytutu Leków.

– Innowacje w onkologii są procesem ciągłym. Cel jest jeden: zwiększyć skuteczność terapii oraz zmniejszyć toksyczność. Wiadomo, że terapie przeciwnowotworowe są bardzo toksyczne dla pacjenta i często ta cecha powoduje, że nie możemy go wyleczyć. Rozwiązania, których się szuka, mają więc również na celu zmniejszyć tę toksyczną właściwość leków przeciwnowotworowych – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria Innowacje dr hab. Katarzyna Wiktorska.

Badania przeprowadzone przez NIL wraz z naukowcami z Uniwersytetu Warszawskiego wykazały niedawno, że jednoczesne podanie doksorubicyny i sulforafanu w roztworze wodnym w liposomach o średnicy 80 nanometrów pozwala na aż dwukrotne wzmocnienie działania wywołującego zmniejszenie guza nowotworowego, niż gdyby substancje te były podane osobno. Co ważne, doksorubicyna jest już lekiem wykorzystywanym w onkologii, ale gdy nie działa selektywnie, zabija również zdrowe komórki.

– W chemioterapii standardowej innowacją, która się pojawia, jest szukanie nowych cząsteczek, a także terapie kombinowane, które łączą w sobie kilka leków albo lek i nową cząsteczkę. Tu wykorzystanie nanotechnologii jest też nieocenione, ponieważ pozwala ona w sposób celowany prowadzić tę terapię. Innowacją, którą każdy chciałby opracować, jest takie rozwiązanie, które byłoby pozbawione wszystkich efektów niepożądanych. Jednak na razie takiego rozwiązania nie ma i myślę, że ono się nie pojawi – ocenia prof. Narodowego Instytutu Leków.

Wykorzystanie nanotechnologii do osiągnięcia selektywnego działania redukuje efekty niepożądane, bardzo niebezpieczne dla pacjenta poddawanego terapii, takie jak ryzyko uszkodzenia mięśnia sercowego czy supresja szpiku kostnego.

Najbardziej dynamicznie rozwijającymi się gałęziami terapii onkologicznej jest obecnie, zdaniem ekspertki, terapia z wykorzystaniem przeciwciał oraz badania nad edycją genów. Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Centrum Onkologii w Gliwicach zakończyła niedawno badanie kliniczne leku wykorzystującego działanie białka odpornościowego, które rozpoznaje antygen CD30 charakterystyczny dla chłoniaka Hodgkina. Do tego przeciwciała dołączona jest toksyna niszcząca komórki rakowe. Dzięki takiej kombinacji substancji czynnej i przeciwciała lek działa w sposób selektywny. Podanie tego specyfiku o połowę zmniejsza ryzyko nawrotu choroby. Preparat został już zarejestrowany i trafił na najnowszą listę leków refundowanych.

Technologie pozwalające na edycję genów, takie jak CRISPR, umożliwiają natomiast zlokalizowanie i naprawienie wadliwej sekwencji DNA, odpowiedzialnej za występowanie choroby.

– Jeśli chodzi o edycję genów, to na pewno jest to metoda, która nie spowoduje zapobiegania rozwojowi choroby. Nie jest możliwe, żeby tak zmienić genom człowieka czy tak manipulować materiałem genetycznym, żeby wyeliminować wszystkie choroby, które się mogą pojawić. Są wszak choroby zakaźne i szereg różnych chorób, które ewoluują, i nie jest możliwe zapobieganie takiemu procesowi. Należy pamiętać, że ta technika ma też swoje wady. Jest to jednak ingerencja w DNA i może się okazać, że nie w przypadku każdej choroby będzie można zastosować tę technikę – ocenia dr hab. Katarzyna Wiktorska.

Z raportu Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia wynika, że roczne nakłady Narodowego Funduszu Zdrowia na leczenie onkologiczne przekraczają 9 mld zł. Okazuje się też, że polscy naukowcy są cenionymi ekspertami w tej dziedzinie.

– Jesteśmy w światowej czołówce. Rozwiązania, które proponujemy, publikujemy w bardzo dobrych czasopismach i jesteśmy na tym samym etapie zaawansowania prac, co nasi koledzy ze Stanów Zjednoczonych czy z Europy. Można powiedzieć, że trochę ścigamy się z nimi o to, kto pierwszy wprowadzi je na rynek albo przejdzie na kolejny etap badań rozwojowych – zaznacza prof. Narodowego Instytutu Leków.

Według Allied Market Research światowy rynek leków onkologicznych w 2017 roku był wyceniany na 97,6 mld dol. Do 2025 roku ma przekroczyć wartość 176,5 mld dol.