News powiązane z terapia genowa

Naukowcy z Bristolu i włoskiej MultiMedica Group zidentyfikowali gen, którego modyfikacja pozwoli spowolnić tempo starzenia się serca. Wyniki ich badań wskazują, że terapia genowa może przywrócić utraconą sprawność kardiomiocytów, co ma szczególne znaczenie dla pacjentów po zawałach czy z niewydolnością serca. Testy tej linii leczenia będą kontynuowane pod kątem zastosowania w zespole progerii Hutchinsona–Gilforda i cukrzycy. Naukowcy przypominają jednak, że aby utrzymać serce w dobrej kondycji, należy przede wszystkim utrzymywać aktywność fizyczną i zdrowy styl życia.

W Polsce żyje ok. 1 tys. osób zmagających się z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, a każdego roku rodzi się ok. 50 dzieci, u których rozwinie się ta rzadka, ciężka choroba genetyczna. Od trzech lat refundowana jest terapia, dzięki której SMA przestało być śmiertelnym zagrożeniem. Lekarze i organizacje pacjenckie apelują jednak o rozszerzenie możliwości leczenia o terapię genową. Ta metoda działa bezpośrednio na przyczynę choroby i wystarczy podać ją raz na całe życie, by nie doszło do rozwoju rdzeniowego zaniku mięśni, nie wymaga regularnych hospitalizacji i punkcji. Dziś rodzice samodzielnie zbierają środki na ten cel, bo terapia genowa nie jest refundowana w Polsce.

Naukowcy prowadzą badania nad potencjałem terapii genowych, które w przyszłości staną się jednym z podstawowych narzędzi wykorzystywanych w procesie leczenia. Upowszechnienie się testów genetycznych umożliwi oszacowanie ryzyka wystąpienia chorób nowotworowych oraz dobranie leków, które najlepiej działają na danego pacjenta. Prowadzone są także eksperymenty z innowacyjnymi metodami leczenia, które umożliwią edycję ludzkiego genomu, co pozwoli w przyszłości zapobiegać chorobom o podłożu genetycznym.